Hlavní body z kongresu ISTH 2021
Účinnost a bezpečnost Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asociovaný genový přenos viru pro těžkou hemofilii A: Výsledky ze studie fáze 3 GENEr8-1
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12Klíč NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19Zkušební skupina GENEr8-1
1Hemocentro UNICAMP, Ústav interního lékařství, School of Medical Sciences, University of Campinas, Campinas, Brazílie
2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand a NHLS, Johannesburg, Jižní Afrika
3Barts and the London School of Medicine and Dentistry, London, Velká Británie
4Centrum léčby hemofilie, Kalifornská univerzita Davis, Sacramento, Spojené státy americké
5Univerzita Kalifornie, San Francisco, Spojené státy
6Center for Hematology, Imperial College London, London, United Kingdom
7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Velká Británie
8Středisko pro léčbu ortopedické hemofilie, Los Angeles, Spojené státy americké
9Centrum pro vzácná onemocnění a hemofilie, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Tchaj -wan, provincie Číny
10Oddělení vaskulární medicíny a hemostázy a centrum hemofilie, Fakultní nemocnice v Lovani, Lovaň, Belgie
11Katedry pediatrie a patologie, University of Michigan, Ann Arbor, Spojené státy americké
12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londýn, Velká Británie
13Centrum výzkumu krve UNC, University of North Carolina, Chapel Hill, Spojené státy americké
14Nezávislý konzultant, La Jolla, Spojené státy americké
15Irish Haemophilia Society, Dublin, Irsko
16Trinity College, Dublin, Irsko
17Katedra pediatrie, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, United States
18Laboratoř glykobiologie, Hirszfeldův ústav imunologie a experimentální terapie, Wroclaw, Polsko
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Spojené státy americké
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12Klíč NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19Zkušební skupina GENEr8-1
1Hemocentro UNICAMP, Ústav interního lékařství, School of Medical Sciences, University of Campinas, Campinas, Brazílie
2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand a NHLS, Johannesburg, Jižní Afrika
3Barts and the London School of Medicine and Dentistry, London, Velká Británie
4Centrum léčby hemofilie, Kalifornská univerzita Davis, Sacramento, Spojené státy americké
5Univerzita Kalifornie, San Francisco, Spojené státy
6Center for Hematology, Imperial College London, London, United Kingdom
7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Velká Británie
8Středisko pro léčbu ortopedické hemofilie, Los Angeles, Spojené státy americké
9Centrum pro vzácná onemocnění a hemofilie, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Tchaj -wan, provincie Číny
10Oddělení vaskulární medicíny a hemostázy a centrum hemofilie, Fakultní nemocnice v Lovani, Lovaň, Belgie
11Katedry pediatrie a patologie, University of Michigan, Ann Arbor, Spojené státy americké
12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londýn, Velká Británie
13Centrum výzkumu krve UNC, University of North Carolina, Chapel Hill, Spojené státy americké
14Nezávislý konzultant, La Jolla, Spojené státy americké
15Irish Haemophilia Society, Dublin, Irsko
16Trinity College, Dublin, Irsko
17Katedra pediatrie, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, United States
18Laboratoř glykobiologie, Hirszfeldův ústav imunologie a experimentální terapie, Wroclaw, Polsko
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Spojené státy americké