To nejlepší ze 14. výročního kongresu EAHAD
Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií Hope-B
Steven W Pipe, MD1, MUDr. Michael Recht, PhD2, Nigel S Key, MBChB3Frank WG Leebeek, MD4Giancarlo Castaman, MD5Susan U Lattimore, RN6Paul van der Valk, MD6, MUDr. Kathelijne Peerlinck, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, MUDr. Peter Kampmann11, MUDr. Karina Meijer, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13Guy Young, MD14Cedric Hermans, MD15Jan Astermark, MD, PhD16, MUDr. Robert Klamroth, PhD17, Richard S Lemons, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22Miguel A Escobar, MD23Esteban Gomez, MD24Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, MUDr. Adam Kotowski26Doris Quon, MD, PhD27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, PhD30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, MUDr, Robert Gut, MD, PD30Wolfgang Miesbach, MD, PhD31
1University of Michigan, Ann Arbor, MI, USA
2Oregonská univerzita pro zdraví a vědu, Portland, OR, USA
3University of North Carolina, Chapel Hill, NC, USA
4Erazmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Nizozemsko
5Centrum pro poruchy krvácení a koagulaci, univerzitní nemocnice Careggi, Florencie, Itálie
6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Nizozemsko
7Oddělení vaskulární medicíny a hemostázy a centrum hemofilie, Fakultní nemocnice v Lovani, Lovaň, Belgie
8Oddělení vaskulární medicíny, Amsterdamské kardiovaskulární vědy, Amsterdamská univerzitní lékařská centra, University of Amsterdam, Amsterdam, Nizozemsko
9Národní koagulační centrum, St James's Hospital, Dublin, Irsko
10Royal London Haemophilia Center, Barts and the London School of Medicine and Dentistry, London, UK
11Rigshospitalet, Kodaň, Dánsko
12University Medical Center Groningen, Groningen, Nizozemsko
13Kalifornská univerzita v San Diegu, La Jolla, CA, USA
14Dětská nemocnice v Los Angeles, Lékařská fakulta University of Southern California Keck, Los Angeles, CA, USA
15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Brusel, Belgie
16Fakultní nemocnice Skåne, Malmö
17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Německo
18University of Utah, Salt Lake City, UT, USA
19University of South Florida, Tampa, FL, USA
20University of Arkansas pro lékařské vědy, AR, USA
21University Hospital Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Velká Británie
22Cambridge University - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, UK
23University of Texas Health Science Center v Houstonu, Houston, TX, USA
24Dětská nemocnice Phoenix, Phoenix USA
25Bloodworks Northwest, Seattle, WA
26WNY BloodCare, NY, USA
27Ortopedická nemocnice v Los Angeles, Centrum pro léčbu ortopedické hemofilie, Los Angeles, CA, USA
28Centrum hemofilie a trombózy University of Colorado, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
29Lékařské centrum Vanderbilt University, Nashville, TN, USA
30uniQure BV, Amsterdam, Nizozemsko / uniQure Inc. Lexington, MA, USA
31Fakultní nemocnice Frankfurt, Frankfurt, Německo
Steven W Pipe, MD1, MUDr. Michael Recht, PhD2, Nigel S Key, MBChB3Frank WG Leebeek, MD4Giancarlo Castaman, MD5Susan U Lattimore, RN6Paul van der Valk, MD6, MUDr. Kathelijne Peerlinck, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, MUDr. Peter Kampmann11, MUDr. Karina Meijer, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13Guy Young, MD14Cedric Hermans, MD15Jan Astermark, MD, PhD16, MUDr. Robert Klamroth, PhD17, Richard S Lemons, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22Miguel A Escobar, MD23Esteban Gomez, MD24Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, MUDr. Adam Kotowski26Doris Quon, MD, PhD27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, PhD30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, MUDr, Robert Gut, MD, PD30Wolfgang Miesbach, MD, PhD31
1University of Michigan, Ann Arbor, MI, USA
2Oregonská univerzita pro zdraví a vědu, Portland, OR, USA
3University of North Carolina, Chapel Hill, NC, USA
4Erazmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Nizozemsko
5Centrum pro poruchy krvácení a koagulaci, univerzitní nemocnice Careggi, Florencie, Itálie
6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Nizozemsko
7Oddělení vaskulární medicíny a hemostázy a centrum hemofilie, Fakultní nemocnice v Lovani, Lovaň, Belgie
8Oddělení vaskulární medicíny, Amsterdamské kardiovaskulární vědy, Amsterdamská univerzitní lékařská centra, University of Amsterdam, Amsterdam, Nizozemsko
9Národní koagulační centrum, St James's Hospital, Dublin, Irsko
10Royal London Haemophilia Center, Barts and the London School of Medicine and Dentistry, London, UK
11Rigshospitalet, Kodaň, Dánsko
12University Medical Center Groningen, Groningen, Nizozemsko
13Kalifornská univerzita v San Diegu, La Jolla, CA, USA
14Dětská nemocnice v Los Angeles, Lékařská fakulta University of Southern California Keck, Los Angeles, CA, USA
15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Brusel, Belgie
16Fakultní nemocnice Skåne, Malmö
17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Německo
18University of Utah, Salt Lake City, UT, USA
19University of South Florida, Tampa, FL, USA
20University of Arkansas pro lékařské vědy, AR, USA
21University Hospital Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Velká Británie
22Cambridge University - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, UK
23University of Texas Health Science Center v Houstonu, Houston, TX, USA
24Dětská nemocnice Phoenix, Phoenix USA
25Bloodworks Northwest, Seattle, WA
26WNY BloodCare, NY, USA
27Ortopedická nemocnice v Los Angeles, Centrum pro léčbu ortopedické hemofilie, Los Angeles, CA, USA
28Centrum hemofilie a trombózy University of Colorado, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
29Lékařské centrum Vanderbilt University, Nashville, TN, USA
30uniQure BV, Amsterdam, Nizozemsko / uniQure Inc. Lexington, MA, USA
31Fakultní nemocnice Frankfurt, Frankfurt, Německo