Vektory lentiviru pro genovou terapii hemofilie

Virové vektory Podcasty genové terapie

Poslechněte si, Glenn F. Pierce, MD, PhD, viceprezident pro lékařství Světové federace hemofilie (WFH), a Robert Peters, PhD, nezávislý konzultant, diskutují o lentiviru v souvislosti s genovou terapií. Diskutuje o AAAV, lentivirech a genové terapii lentivirovými vektory. S AAV proběhlo mnoho lékařských klinických studií, které prokázaly modalitu při dodávání genů faktoru VIII a faktoru IX a Glenn a Robert o nich budou diskutovat během tohoto podcastu.

 

Klikněte pro kredit!

Informace CME


Název aktivity

Vektory lentiviru pro genovou terapii hemofilie

Téma

Genová terapie u hemofilie

Typ akreditace

Kredity AMA PRA kategorie 1 ™

Uvolněte Datum

Října 31, 2020

Datum vypršení platnosti

30. října 2021

Odhadovaný čas na dokončení aktivity

15 minut

CÍL UČENÍ
Po dokončení činnosti by účastníci měli být schopni:

  • Nastiňte současné a objevující se přístupy genové terapie k léčbě hemofilie
  • Rozpoznat klíčové obavy a neznáma související s budoucností genové terapie pro hemofilii

FAKULTA
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Světová federace hemofilie (WFH)
Spojené státy americké

Robert Peters, PhD
Konzultant
Boston, Massachusetts

PLÁNOVAČE
David Lillicrap, MD, FRCPC
Queen's University - Kingston, Kanada

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Fakulta zdravotnických věd - University of Witwatersrand a National Health Laboratory Service
Johannesburg, South Africa

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Městská nemocnice v Aucklandu
Auckland, New Zealand

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Světová federace hemofilie (WFH)
Spojené státy americké

K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts a London School of Medicine and Dentistry
Queen Mary University v Londýně
Londýn, Velká Británie

Steven W. Pipe, MD
University of Michigan
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, MD, PhD
Univerzita v Miláně
Miláno, Itálie

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Christian Medical College
Vellore, Indie

Thierry VandenDriessche, PhD
Univerzita Vrije v Bruselu
Brusel, Belgie

ZPŮSOB ÚČASTI / JAK ZÍSKAT KREDIT

  1. Za účast a získávání kreditu za tuto aktivitu se neplatí žádné poplatky.
  2. Zkontrolujte cíle činnosti a informace o CME / CE.
  3. Dokončete činnost CME / CE
  4. Vyplňte formulář pro hodnocení / atestaci CME / CE, který poskytuje každému účastníkovi možnost vyjádřit se k tomu, jak účast na činnosti ovlivní jejich odbornou praxi; kvalita vzdělávacího procesu; vnímání zvýšené profesionální efektivity; vnímání obchodní zaujatosti; a jeho názory na budoucí vzdělávací potřeby.
  5. Úvěrová dokumentace / hlášení:
    • Pokud žádáte Kredity AMA PRA kategorie 1 ™ nebo certifikát o účasti - váš certifikát CME / CE bude k dispozici ke stažení.

KLIKNĚTE ZDE, abyste si mohli prohlédnout technické požadavky


AKREDITOVANÝ POSKYTOVATEL

Tuto aktivitu společně poskytuje Nadace Francie a Mezinárodní společnost pro trombózu a hemostázi.

CÍLOVÁ SKUPINA
Tato aktivita je určena lékařům (hematologům), ošetřovatelům, asistentům lékařů a zdravotním sestrám ošetřujícím pacienty s hemofilií. Aktivita je také určena vědcům se zájmem o základní, translační a klinický výzkum hemofilie po celém světě.

PROHLÁŠENÍ POTŘEBY
Protože vývoj genové terapie pro hemofilii pokračuje v klinických studiích fáze 3 a předpokládá se schválení tohoto terapeutického přístupu, je nezbytné, aby všichni členové týmu pro péči o hemofilii byli informováni a připraveni na integraci tohoto nového terapeutického přístupu do klinické praxe. .

PROHLÁŠENÍ O AKREDITACI
Tato aktivita byla naplánována a implementována v souladu s akreditačními požadavky a zásadami Akreditační rady pro další vzdělávání lékařů (ACCME) prostřednictvím společného poskytovatele Nadace France (TFF) a Mezinárodní společnosti pro trombózu a hemostázu (ISTH). TFF je akreditována ACCME k poskytování dalšího lékařského vzdělávání lékařů.

ÚVĚROVÉ OZNAČENÍ
Lékaři:
Francouzská nadace určuje tuto trvalou činnost maximálně na 0.25 Kredity AMA PRA kategorie 1 ™. Lékaři by si měli nárokovat pouze kredit odpovídající rozsahu jejich účasti na činnosti.

Zdravotní sestry: Zdravotní sestry, které jsou certifikovány American Nurses Credentialing Center (ANCC), mohou využívat činnosti, které jsou certifikovány poskytovateli akreditovanými ACCME k jejich požadavkům na obnovení certifikace ANCC. Osvědčení o účasti poskytne Nadace Francie, akreditovaný poskytovatel ACCME.

POLITIKA ZVEŘEJNĚNÍ
V souladu se standardy ACCME pro komerční podporu Francouzská nadace (TFF) a Mezinárodní společnost pro trombózu a hemostázi (ISTH) požadují, aby jednotlivci, kteří jsou schopni kontrolovat obsah vzdělávací činnosti, zveřejnili všechny relevantní finanční vztahy s jakýmkoli obchodním zájmem. . TFF a ISTH řeší všechny střety zájmů, aby zajistily nezávislost, objektivitu, rovnováhu a vědeckou přísnost ve všech svých vzdělávacích programech. Kromě toho se TFF a ISTH snaží ověřit, že veškerý vědecký výzkum, na který se odkazuje, hlásí se nebo se používá při činnosti CME / CE, odpovídá obecně uznávaným standardům experimentálního designu, shromažďování údajů a analýzy. TFF a ISTH jsou odhodlány poskytovat studentům vysoce kvalitní činnosti CME / CE, které podporují zlepšování zdravotní péče, a nikoli těch, které jsou v komerčním zájmu.

Zveřejňování informací o činnosti zaměstnanců
Plánovači, recenzenti, redaktoři, zaměstnanci, výbor CME nebo další členové TFF, kteří kontrolují obsah, nemají žádné relevantní finanční vztahy, které by bylo možné zveřejnit.

Plánovači, recenzenti, redaktoři, zaměstnanci, výbor CME nebo další členové ISTH, kteří kontrolují obsah, nemají žádné relevantní finanční vztahy, které by bylo možné zveřejnit.

Zveřejňování fakult - plánovači

Níže uvedená fakulta uvádí, že nemá žádné relevantní finanční vztahy, které by mohla zveřejnit:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Níže uvedená fakulta hlásí, že má související finanční vztahy, které zveřejňuje:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, obdržel honoráře za akademické poradenství od Bioverativ, CSL Behring a Octapharma Plasma. Získává finanční prostředky na výzkum od společností Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring a Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, působí v kanceláři reproduktorů a provádí smluvní výzkum pro CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark a Takeda.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, získává finanční prostředky na výzkum z programů BioMarin GeneR8, uniQure HOPE-B a Sanofi – ATLAS fitusiran. Dostává honoráře od Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire a Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD, působí jako konzultantka pro Sanofi a Sobi. Působí v reproduktorové kanceláři pro Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark a Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, dostává honoráře za akademické poradenství od BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude a VarmX. Má vedoucí pozice v Global Blood Therapeutics, NHF MASAC a World Federation of Hemophilia.
  • Steven W. Pipe, MD, je konzultantem pro ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics a uniQure . Provádí výzkum pro společnost Siemens.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, zastává vedoucí pozice s NHF a ISTH. Získává finanční prostředky na výzkum od společností Pfizer a Takeda. Dr. VandenDriessche dostává honoráře od společností Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest a Pfizer.

Zveřejnění fakulty - činnost fakulty
Následující fakulty hlásí, že mají související finanční vztahy k odhalení:

  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, dostává honoráře za akademické poradenství od BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude a VarmX. Má vedoucí pozice v Global Blood Therapeutics, NHF MASAC a World Federation of Hemophilia.
  • Robert Peters, PhD, vlastní akcie a získal práva / patenty duševního vlastnictví, zatímco dříve pracoval v Sanofi. Když byl zaměstnán u Sanofi, dostal plat a licenční poplatky.

ZVEŘEJNĚNÍ NEBEZPEČNÉHO POUŽITÍ
TFF a ISTH vyžadují, aby pracovníci CME (mluvčí) zveřejnili informace o tom, kdy jsou diskutované produkty nebo postupy mimo označení, neoznačené, experimentální nebo vyšetřovací. To zahrnuje veškerá omezení poskytovaných informací, například předběžných údajů nebo údajů, které představují probíhající výzkum, průběžné analýzy a / nebo nepodporovaný názor. Fakulta v této činnosti může diskutovat o informacích o farmaceutických látkách, které jsou mimo označení schválené americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv. Tyto informace jsou určeny pouze pro další vzdělávání lékařů a nejsou určeny k podpoře použití těchto léků mimo značku. TFF a ISTH nedoporučují použití žádných látek mimo označené označení. Pokud máte dotazy, obraťte se na oddělení lékařských záležitostí výrobce, kde získáte nejnovější informace o předepisování.

PODPORA OBCHODNÍ PODPORY
Tato aktivita je podporována vzdělávacími granty od BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

UPOZORNĚNÍ
TFF a ISTH poskytují tyto informace pouze pro vzdělávací účely. Obsah poskytuje pouze fakulta, která byla vybrána pro svou uznávanou odbornost ve svém oboru. Účastníci mají profesionální odpovědnost zajistit, aby produkty byly předepisovány a používány vhodně na základě jejich vlastního klinického úsudku a přijatých standardů péče. Francouzská nadace, ISTH a komerční zastánci nepřijímají žádnou odpovědnost za zde uvedené informace.

INFORMACE O AUTORSKÝCH PRÁVECH
Copyright © 2020 Francouzská nadace. Jakékoli neoprávněné použití jakýchkoli materiálů na webu může porušovat autorská práva, ochranné známky a další zákony. Můžete prohlížet, kopírovat a stahovat informace nebo software (dále jen „Materiály“), které se nacházejí na Stránce, za následujících podmínek a výjimek:

  • Materiály mají být použity výhradně pro osobní, nekomerční, informační a vzdělávací účely. Materiály nesmí být upravovány. Musí být distribuovány ve formátu poskytnutém s jasně identifikovaným zdrojem. Informace o autorských právech nebo jiná oznámení o vlastnictví nemohou být odstraněny, změněny ani pozměněny.
  • Materiály nesmějí být publikovány, nahrávány, zveřejňovány, přenášeny (jinak, než je uvedeno v tomto dokumentu) bez předchozího písemného souhlasu Francouzské nadace.


OCHRANA SOUKROMÍ

Francouzská nadace chrání soukromí osobních a jiných informací týkajících se účastníků a spolupracovníků ve vzdělávání. Francouzská nadace neposkytne osobně identifikovatelné informace třetí straně bez souhlasu jednotlivce, s výjimkou takových informací, které jsou vyžadovány pro účely hlášení ACCME.

Francouzská nadace udržuje fyzické, elektronické a procedurální záruky, které jsou v souladu s federálními předpisy, na ochranu před ztrátou, zneužitím nebo změnou informací, které jsme od vás shromáždili.

Další informace týkající se zásad ochrany soukromí Francouzské nadace si můžete prohlédnout na adrese www.francefoundation.com/privacy-policy.


KONTAKTNÍ INFORMACE
Pokud máte dotazy týkající se této činnosti CME, obraťte se na francouzskou nadaci na čísle 860-434-1650 nebo Tato emailová adresa je chráněna před spamboty. Spamboty, abyste ji viděli, povolte JavaScript..

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Světová federace hemofilie (WFH)
Spojené státy americké

Glenn Pierce, MD, PhD, v současné době působí ve Světové federaci hemofilií (WFH), viceprezidenta pro lékařské záležitosti a správní rady WFH USA a na americké lékařské a vědecké poradní radě National Hemophilia Foundation (NHF). Je rezidentem podnikatele ve společnosti Third Rock Ventures a je konzultantem společností zabývajících se genovou terapií a hematologickou biotechnologií. V roce 2018 spoluzakládal Ambys Medicines, začínající regeneraci jater v buněčné a genové terapii, a slouží jako hlavní lékař (CMO). Pierce odešel z Biogenu v roce 2014, kde vedl výzkum a vývoj fúzí FVIII a FIX Fc s prodlouženým poločasem jako CMO. Vedl dar 1 miliardu mezinárodních jednotek (IU) a zahájení spolupráce v oblasti humanitární pomoci s WFH. Dr. Pierce také vedl zahájení programu My Life Our Future (MLOF) k genotypu> 10,000 30 jedinců v americké komunitě s krvácivými poruchami. Dříve působil ve správní radě NHF Dr. Pierce a byl předsedou NHF. Dr. Pierce obdržel MD a PhD v oboru imunologie a postgraduální výcvik v patologickém a hematologickém výzkumu. Má více než 5 let zkušeností s vývojem biotechnologických léčiv v oblasti regenerace tkání a hematologie, včetně hemofilie, počínaje Amgenem, a podílí se na vývoji 2008 schválených produktů pro hemofilii. Rozděluje čas mezi San Francisco a San Diego. Dr. Pierce se narodil s těžkou hemofilií A a byl vyléčen v roce XNUMX.

Robert Peters, PhD

Robert Peters, PhD
Konzultant
Boston, Massachusetts

Robert Peters, PhD, je vedoucí pracovník výzkumu na úrovni 20 let zkušeností v oboru, který zahrnuje práci na rekombinantní srážení fúzních proteinů Faktor VIII a Faktor IX-Fc od jejich vzniku ve výzkumu přes výrobu, klinický vývoj a uvedení na trh. V poslední době také podporoval čtyři klinické kandidáty, kteří postoupili ze své oblasti výzkumu do klinického vývoje, včetně BIVV001. Dr. Peters pracoval v celé řadě modalit, od biologik a malých molekul po genové terapie in vivo a ex vivo.