Hlavní body z kongresu ISTH 2021

Účinnost a bezpečnost Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asociovaný genový přenos viru pro těžkou hemofilii A: Výsledky ze studie fáze 3 GENEr8-1

Účinnost a bezpečnost Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asociovaný genový přenos viru pro těžkou hemofilii A: Výsledky ze studie fáze 3 GENEr8-1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

HODINKY
Případová zpráva o bezpečnosti jater ze studie fáze 3 genové terapie HOPE-B u dospělých s hemofilií B

Případová zpráva o bezpečnosti jater ze studie fáze 3 genové terapie HOPE-B u dospělých s hemofilií B

Steven W. Pipe, MD

HODINKY
52. týden Účinnost a bezpečnost etranacogenu Dezaparvovec u dospělých se závažnou nebo středně těžkou hemofilií B: Údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií HOPE-B

52. týden Účinnost a bezpečnost etranacogenu Dezaparvovec u dospělých se závažnou nebo středně těžkou hemofilií B: Údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií HOPE-B

Steven W. Pipe, MD

HODINKY
Vyšetřování časných výsledků po virové genové terapii související s adeno v modelu psí hemofilie

Vyšetřování časných výsledků po virové genové terapii související s adeno v modelu psí hemofilie

David Lillicrap, MD, FRCPC

HODINKY
Klinické výsledky u dospělých s hemofilií B s a bez již existujících neutralizačních protilátek na AAV5: 6měsíční data ze studie fáze 3 etranacogene Dezaparvovec HOPE-B s genovou terapií

Klinické výsledky u dospělých s hemofilií B s a bez již existujících neutralizačních protilátek na AAV5: 6měsíční data ze studie fáze 3 etranacogene Dezaparvovec HOPE-B s genovou terapií

MUDr. Wolfgang A. Miesbach, PhD

HODINKY
Evoluce vektorové genové terapie AAV probíhá u hemofilie. Budou jedinečné vlastnosti BAY 2599023 řešit mimořádné potřeby?

Evoluce vektorové genové terapie AAV probíhá u hemofilie. Budou jedinečné vlastnosti BAY 2599023 řešit mimořádné potřeby?

Steven W. Pipe, MD

HODINKY

To nejdůležitější z virtuálního kongresu EAHAD 2021

Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií Hope-B

Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií Hope-B

Steven W. Pipe, MD

HODINKY
Charakterizace perzistence vektoru viru souvisejícího s adeno po dlouhodobém sledování na modelu hemofilie a psa

Charakterizace perzistence vektoru viru souvisejícího s adeno po dlouhodobém sledování na modelu hemofilie a psa

Paul Batty, MBBS, PhD

HODINKY
Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b

Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

HODINKY
Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let

Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let

Frank WG Leebeek, MD, PhD

HODINKY
Sledování nové genové terapie virem adeno-asociovaného viru (AAV) (FLT180a) Dosahování normálních hladin aktivity FIX u pacientů s těžkou hemofilií B (HB) (studie B-AMAZE)

Sledování nové genové terapie virem adeno-asociovaného viru (AAV) (FLT180a) Dosahování normálních hladin aktivity FIX u pacientů s těžkou hemofilií B (HB) (studie B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

HODINKY

Konferenční brífinky ASH

Studie první genové terapie člověka u technologie AAVhu37 Capsid Vector v těžké hemofilii A - BAY 2599023 má širokou způsobilost pacienta a stabilní a dlouhodobé dlouhodobé vyjádření FVIII

Studie první genové terapie člověka u technologie AAVhu37 Capsid Vector v těžké hemofilii A - BAY 2599023 má širokou způsobilost pacienta a stabilní a dlouhodobé dlouhodobé vyjádření FVIII

Steven W. Pipe, MD

HODINKY
Světová federace registru genové terapie hemofilie

Světová federace registru genové terapie hemofilie

Barbara A. Konkle, MUDr

HODINKY
Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let

Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let

MUDr. Wolfgang A. Miesbach, PhD

HODINKY
První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií HOPE-B: Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec (varianta hAVIX AAV5-Padua; AMT-061) u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B léčených bez ohledu na již existující antikapsidovou neutralizaci.

První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií HOPE-B: Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec (varianta hAVIX AAV5-Padua; AMT-061) u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B léčených bez ohledu na již existující antikapsidovou neutralizaci.

Steven W. Pipe, MD

HODINKY
Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b

Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b

Steven W. Pipe, MD

HODINKY
Aktualizované sledování studie Alta, studie 1/2 fáze giroktokogenu Fitelparvovec (SB-525), genové terapie u dospělých se závažnou hemofilií

Aktualizované sledování studie Alta, studie 1/2 fáze giroktokogenu Fitelparvovec (SB-525), genové terapie u dospělých se závažnou hemofilií

Barbara A. Konkle, MUDr

HODINKY

Briefings konference ISTH

Zkouška fáze I / II SPK-8011: Stabilní a trvalá exprese FVIII po dobu> 2 let s významnými zlepšeními ABR v počátečních dávkových kohortách po přenosu genu FVIII zprostředkovaného AAV pro hemofilii A

Zkouška fáze I / II SPK-8011: Stabilní a trvalá exprese FVIII po dobu> 2 let s významnými zlepšeními ABR v počátečních dávkových kohortách po přenosu genu FVIII zprostředkovaného AAV pro hemofilii A

Lindsey A. George, MD

HODINKY
První čtyřletá následná studie trvanlivé terapeutické účinnosti a bezpečnosti: AAV genová terapie s Valoctocogene Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A

Dlouhodobé výsledky genomu vektoru a imunogenita přenosu genu AAV FVIII v modelu psa hemofilie A

Paul Batty, MBBS, PhD

HODINKY
Génová terapie nového adeno asociovaného viru (AAV) (FLT180a) dosahuje u pacientů se závažnou hemofilií B (HB) normální úrovně aktivity FIX (studie B-AMAZE)

Génová terapie nového adeno asociovaného viru (AAV) (FLT180a) dosahuje u pacientů se závažnou hemofilií B (HB) normální úrovně aktivity FIX (studie B-AMAZE)

Pratima Chowdaryová, MRCP, FRCPath

HODINKY
Frekvence, umístění a povaha vektorových inzercí AAV po dlouhodobém sledování dodávky transgenu FVIII v modelu psa s hemofilií

Frekvence, umístění a povaha vektorových inzercí AAV po dlouhodobém sledování dodávky transgenu FVIII v modelu psa s hemofilií

Paul Batty, MBBS, PhD

HODINKY

Informační konference o konferenci WFH

Nedávný pokrok ve vývoji AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) u osob se závažnou nebo středně těžkou hemofilií B

Nedávný pokrok ve vývoji AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) u osob se závažnou nebo středně těžkou hemofilií B

Steven W. Pipe, MD

HODINKY
První čtyřletá následná studie trvanlivé terapeutické účinnosti a bezpečnosti: AAV genová terapie s Valoctocogene Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A

První čtyřletá následná studie trvanlivé terapeutické účinnosti a bezpečnosti: AAV genová terapie s Valoctocogene Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

HODINKY

ASGCT konference Briefings

První studie genové terapie člověka v lidském těle AAVhu37 Capsid Vector Technology u těžké hemofilie A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII

První studie genové terapie člověka v lidském těle AAVhu37 Capsid Vector Technology u těžké hemofilie A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII

Steven W. Pipe, MD

HODINKY
Využití aferézy k odstranění neutralizujících protilátek AAV u pacientů, kteří byli dříve vyloučeni z genové terapie

Využití aferézy k odstranění neutralizujících protilátek AAV u pacientů, kteří byli dříve vyloučeni z genové terapie
 

Glenn F. Pierce, MD, PhD

HODINKY
Vývoj klinického kandidátního vektoru AAV3 pro genovou terapii hemofilie B

Vývoj klinického kandidátního vektoru AAV3 pro genovou terapii hemofilie B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

HODINKY
Analýza integrace AAV po dlouhodobém sledování v hemofilii Psi odhalují genetické důsledky korekce genu zprostředkované AAV

Analýza integrace AAV po dlouhodobém sledování v hemofilii Psi odhalují genetické důsledky korekce genu zprostředkované AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

HODINKY

Konferenční zpravodajství z Orlanda

Konferenční zpravodajství z Orlanda s odbornými rozhovory o nejnovějších pokrokech v genové terapii.

VYDĚLÁVEJTE KREDIT CME

Pokrytí konference - živě z Orlanda 2019

Poslední aktualizace klinických hodnocení genové terapie u hemofilie B
Údaje o dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti z testů genové terapie u hemofilie poskytují optimismus
Dlouhodobá exprese AAV zprostředkovaných přenosů genů FVIII a integrace vektorů v hemofilii
Nové přístupy k terapii hemofilie v předklinickém vývoji
Preexistování protilátek proti AAV a důsledky pro terapii hemofilií
Budoucnost genové terapie hemofilie
Příprava na schválení genové terapie pro hemofilii