Nejdůležitější události z 64. výročního setkání a výstavy ASH

Objasnění mechanismu nesouladu testu faktoru VIII odvozeného od AAV

Aktualizace tří probíhajících klinických studií u dospělých s těžkou hemofilií B

Steven W. Pipe, MD

Rychlá clearance vektoru po přenosu genu FVIII zprostředkovaného AAV ve fázi I/II studie SPK-8011 u lidí s hemofilií A

Rychlá clearance vektoru po přenosu genu FVIII zprostředkovaného AAV ve fázi I/II studie SPK-8011 u lidí s hemofilií A

Benjamin J. Samelson Jones, MD, PhD

Nejdůležitější události 30. kongresu ISTH

ZÍSKEJTE KREDIT

Objasnění mechanismu nesouladu testu faktoru VIII odvozeného od AAV

Objasnění mechanismu nesouladu testu faktoru VIII odvozeného od AAV

Anna Sternbergová, PhD

Vztah mezi transgenem produkovaným FVIII a mírou krvácení 2 roky po přenosu genu s valoktokogenem Roxaparvovec: výsledky z Gener8-1

Vztah mezi transgenem produkovaným FVIII a mírou krvácení 2 roky po přenosu genu s valoktokogenem Roxaparvovec: výsledky z Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Výsledky z B-LIEVE, studie fáze 1/2 s potvrzením dávky FLT180a AAV genové terapie u pacientů s hemofilií B

Výsledky z B-LIEVE, studie fáze 1/2 s potvrzením dávky FLT180a AAV genové terapie u pacientů s hemofilií B

Guy Young, MD

Zlepšení kvality života související se zdravím u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B po podání genové terapie Etranacogene Dezaparvovec

Zlepšení kvality života související se zdravím u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B po podání genové terapie Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD

To nejdůležitější z 25. výročního zasedání ASGCT

ZÍSKEJTE KREDIT

Stabilní hemostatická korekce a zlepšená kvalita života související s hemofilií: Závěrečná analýza z klíčové fáze 3 studie HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec

Stabilní hemostatická korekce a zlepšená kvalita života související s hemofilií: Závěrečná analýza z klíčové fáze 3 studie HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD

Dodání mRNA LNP CRISPR/Cas9 k opravě malé delece v genu FVIII u myší s hemofilií A

Dodání mRNA LNP CRISPR/Cas9 k opravě malé delece v genu FVIII u myší s hemofilií A

Chun-Yu Chen, PhD

Varianta faktoru VIII s eliminací N-glykosylačního místa na 2118 Snížená anti-FVIII imunitní odpověď u myší s hemofilií A léčených genovou terapií

Varianta faktoru VIII s eliminací N-glykosylačního místa na 2118 Snížená anti-FVIII imunitní odpověď u myší s hemofilií A léčených genovou terapií

Carol H. Miao, MD

Stabilin-2 promotor moduluje imunitní odpověď na FVIII po podání lentivirového vektoru u hemofilických myší

Stabilin-2 promotor moduluje imunitní odpověď na FVIII po podání lentivirového vektoru u hemofilických myší

Antonia Follenzi, MUDr., PhD

To nejlepší ze světového kongresu WFH 2022

Použití registru genové terapie Světové federace hemofilie k dlouhodobému sledování pacientů s hemofilií léčených genovou terapií

Použití registru genové terapie Světové federace hemofilie k dlouhodobému sledování pacientů s hemofilií léčených genovou terapií

Barbara Konkle, MUDr

Dostupné za CME Credit!

Téma: Genová terapie u hemofilie
Typ akreditace: Kredit (y) AMA PRA kategorie 1™
Datum vydání: Června 6, 2022
Datum vypršení platnosti: Června 5, 2023
Odhadovaný čas na dokončení aktivity: 15 minut

ZÍSKEJTE KREDIT

To nejlepší ze 15. výročního kongresu EAHAD

Výběr dávky a návrh studie pro B-LIEVE, Fáze 1/2 Potvrzení dávky Klinická studie genové terapie FLT180A pro pacienty s hemofilií B

Výběr dávky a návrh studie pro B-LIEVE, Fáze 1/2 Potvrzení dávky Klinická studie genové terapie FLT180A pro pacienty s hemofilií B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Závěrečná analýza z klíčové fáze 3 studie genové terapie HOPE-B: Stabilní účinnost a bezpečnost Etranacogene Dezaparvovec u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B

Závěrečná analýza z klíčové fáze 3 studie genové terapie HOPE-B

Wolfgang Miesbach, MUDr

Účinnost a bezpečnost přenosu genu valoktokogenu Roxaparvovec u těžké hemofilie A: Výsledky dvouleté analýzy GENEr8-1

Účinnost a bezpečnost přenosu genu valoktokogenu Roxaparvovec u těžké hemofilie A: Výsledky dvouleté analýzy GENEr8-1

Steven W. Pipe, MD

Vliv přenosu genu valoctocogene Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A na kvalitu života související se zdravím

Vliv přenosu genu valoctocogene Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A na kvalitu života související se zdravím

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

To nejlepší ze 16. workshopu NHF o nových technologiích a přenosu genů pro hemofilii

Shrnutí integrace AAV a důsledky

Shrnutí a důsledky integrace AAV

Frederic D. Bushman, PhD

Prolomení tolerance transgenu prostřednictvím imunosuprese

Prolomení transgenní tolerance prostřednictvím imunosuprese

Valder R. Arruda, MD, PhD

Zaměření na sinusoiální endotel

Zaměření na sinusoiální endotel

Antonia Follenzi, MUDr., PhD

Nejdůležitější události 63. výroční schůze ASH

Post-hoc analýza studie GENEr8-1 fáze 3

Vztah mezi endogenní, transgenní expresí FVIII a krvácivými příhodami po přenosu genu valoktokogenu Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A: Post-Hoc analýza studie GENEr8-1 fáze 3

Steven W. Pipe, MD

Údaje o krvácení napříč základní linií OPRAVTE hladiny exprese u lidí s hemofilií B: Analýza pomocí „faktorové expresní studie“

Údaje o krvácení napříč základní linií OPRAVTE hladiny exprese u lidí s hemofilií B: Analýza pomocí „faktorové expresní studie“

Steven W. Pipe, MD

Sledování více než 5 let v kohortě pacientů s hemofilií B léčených fidanakogenem Elaparvovec genovou terapií adeno-asociovaným virem

Sledování více než 5 let v kohortě pacientů s hemofilií B léčených fidanakogenem Elaparvovec genovou terapií adeno-asociovaným virem

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

Exprese faktoru IX v normálním rozmezí zabraňuje spontánnímu krvácení vyžadujícímu léčbu po genové terapii FLT180a u pacientů s těžkou hemofilií B: Dlouhodobá následná studie programu B-Amaze

Exprese faktoru IX v normálním rozmezí zabraňuje spontánnímu krvácení vyžadujícímu léčbu po genové terapii FLT180a u pacientů s těžkou hemofilií B: Dlouhodobá následná studie programu B-Amaze

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

To nejlepší z 28. výročního kongresu ESGCT

Monitorování míst vektorové integrace v přístupech genové terapie in vivo pomocí sekvenování kapalinové biopsie-integrace-místa

Monitorování míst vektorové integrace v přístupech genové terapie in vivo pomocí sekvenování kapalinové biopsie-integrace-místa

Daniela Cesana, PhD

Překonání již existující imunity anti-AAV k dosažení bezpečného a účinného přenosu genů v klinických podmínkách.

Překonání již existující imunity Anti-AAV k dosažení bezpečného a účinného přenosu genů v klinickém prostředí.

Giuseppe Ronzitti, PhD

Lentivirová genová terapie jater pro hemofilii a další

Lentivirová genová terapie jater pro hemofilii a další

Alessio Cantore, PhD

Aktuální aktualizace klinických studií o genové terapii hemofilie

Aktuální aktualizace klinických studií o genové terapii hemofilie

Wolfgang Miesbach, MUDr

Hlavní body z kongresu ISTH 2021

ZÍSKEJTE KREDIT

Účinnost a bezpečnost Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asociovaný genový přenos viru pro těžkou hemofilii A: Výsledky ze studie fáze 3 GENEr8-1

Účinnost a bezpečnost Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asociovaný genový přenos viru pro těžkou hemofilii A: Výsledky ze studie fáze 3 GENEr8-1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Případová zpráva o bezpečnosti jater ze studie fáze 3 genové terapie HOPE-B u dospělých s hemofilií B

Případová zpráva o bezpečnosti jater ze studie fáze 3 genové terapie HOPE-B u dospělých s hemofilií B

Steven W. Pipe, MD

52. týden Účinnost a bezpečnost etranacogenu Dezaparvovec u dospělých se závažnou nebo středně těžkou hemofilií B: Údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií HOPE-B

52. týden Účinnost a bezpečnost etranacogenu Dezaparvovec u dospělých se závažnou nebo středně těžkou hemofilií B: Údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií HOPE-B

Steven W. Pipe, MD

Vyšetřování časných výsledků po virové genové terapii související s adeno v modelu psí hemofilie

Vyšetřování časných výsledků po virové genové terapii související s adeno v modelu psí hemofilie

David Lillicrap, MD, FRCPC

Klinické výsledky u dospělých s hemofilií B s a bez již existujících neutralizačních protilátek na AAV5: 6měsíční data ze studie fáze 3 etranacogene Dezaparvovec HOPE-B s genovou terapií

Klinické výsledky u dospělých s hemofilií B s a bez již existujících neutralizačních protilátek na AAV5: 6měsíční data ze studie fáze 3 etranacogene Dezaparvovec HOPE-B s genovou terapií

MUDr. Wolfgang A. Miesbach, PhD

Evoluce vektorové genové terapie AAV probíhá u hemofilie. Budou jedinečné vlastnosti BAY 2599023 řešit mimořádné potřeby?

Evoluce vektorové genové terapie AAV probíhá u hemofilie. Budou jedinečné vlastnosti BAY 2599023 řešit mimořádné potřeby?

Steven W. Pipe, MD

To nejdůležitější z virtuálního kongresu EAHAD 2021

ZÍSKEJTE KREDIT

Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií Hope-B

Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií Hope-B

Steven W. Pipe, MD

Charakterizace perzistence vektoru viru souvisejícího s adeno po dlouhodobém sledování na modelu hemofilie a psa

Charakterizace perzistence vektoru viru souvisejícího s adeno po dlouhodobém sledování na modelu hemofilie a psa

Paul Batty, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b

Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let

Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Sledování nové genové terapie virem adeno-asociovaného viru (AAV) (FLT180a) Dosahování normálních hladin aktivity FIX u pacientů s těžkou hemofilií B (HB) (studie B-AMAZE)

Sledování nové genové terapie virem adeno-asociovaného viru (AAV) (FLT180a) Dosahování normálních hladin aktivity FIX u pacientů s těžkou hemofilií B (HB) (studie B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Konferenční brífinky ASH

VYDĚLÁVEJTE KREDIT CME

Studie první genové terapie člověka u technologie AAVhu37 Capsid Vector v těžké hemofilii A - BAY 2599023 má širokou způsobilost pacienta a stabilní a dlouhodobé dlouhodobé vyjádření FVIII

Studie první genové terapie člověka u technologie AAVhu37 Capsid Vector v těžké hemofilii A - BAY 2599023 má širokou způsobilost pacienta a stabilní a dlouhodobé dlouhodobé vyjádření FVIII

Steven W. Pipe, MD

Světová federace registru genové terapie hemofilie

Světová federace registru genové terapie hemofilie

Barbara A. Konkle, MUDr

Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let

Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let

MUDr. Wolfgang A. Miesbach, PhD

První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií HOPE-B: Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec (varianta hAVIX AAV5-Padua; AMT-061) u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B léčených bez ohledu na již existující antikapsidovou neutralizaci.

První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií HOPE-B: Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec (varianta hAVIX AAV5-Padua; AMT-061) u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B léčených bez ohledu na již existující antikapsidovou neutralizaci.

Steven W. Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b

Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b

Steven W. Pipe, MD

Aktualizované sledování studie Alta, studie 1/2 fáze giroktokogenu Fitelparvovec (SB-525), genové terapie u dospělých se závažnou hemofilií

Aktualizované sledování studie Alta, studie 1/2 fáze giroktokogenu Fitelparvovec (SB-525), genové terapie u dospělých se závažnou hemofilií

Barbara A. Konkle, MUDr

Briefings konference ISTH

Zkouška fáze I / II SPK-8011: Stabilní a trvalá exprese FVIII po dobu> 2 let s významnými zlepšeními ABR v počátečních dávkových kohortách po přenosu genu FVIII zprostředkovaného AAV pro hemofilii A

Zkouška fáze I / II SPK-8011: Stabilní a trvalá exprese FVIII po dobu> 2 let s významnými zlepšeními ABR v počátečních dávkových kohortách po přenosu genu FVIII zprostředkovaného AAV pro hemofilii A

Lindsey A. George, MD

První čtyřletá následná studie trvanlivé terapeutické účinnosti a bezpečnosti u člověka: AAV genová terapie valoktokogenem Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A

Dlouhodobé výsledky genomu vektoru a imunogenita přenosu genu AAV FVIII v modelu psa hemofilie A

Paul Batty, MBBS, PhD

Génová terapie nového adeno asociovaného viru (AAV) (FLT180a) dosahuje u pacientů se závažnou hemofilií B (HB) normální úrovně aktivity FIX (studie B-AMAZE)

Génová terapie nového adeno asociovaného viru (AAV) (FLT180a) dosahuje u pacientů se závažnou hemofilií B (HB) normální úrovně aktivity FIX (studie B-AMAZE)

Pratima Chowdaryová, MRCP, FRCPath

Frekvence, umístění a povaha vektorových inzercí AAV po dlouhodobém sledování dodávky transgenu FVIII v modelu psa s hemofilií

Frekvence, umístění a povaha vektorových inzercí AAV po dlouhodobém sledování dodávky transgenu FVIII v modelu psa s hemofilií

Paul Batty, MBBS, PhD

Informační konference o konferenci WFH

Nedávný pokrok ve vývoji AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) u osob se závažnou nebo středně těžkou hemofilií B

Nedávný pokrok ve vývoji AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) u osob se závažnou nebo středně těžkou hemofilií B

Steven W. Pipe, MD

První čtyřletá následná studie trvanlivé terapeutické účinnosti a bezpečnosti u člověka: AAV genová terapie valoktokogenem Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A

První čtyřletá následná studie trvanlivé terapeutické účinnosti a bezpečnosti u člověka: AAV genová terapie valoktokogenem Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT konference Briefings

VYDĚLÁVEJTE KREDIT CME

První studie genové terapie člověka v lidském těle AAVhu37 Capsid Vector Technology u těžké hemofilie A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII

První studie genové terapie člověka v lidském těle AAVhu37 Capsid Vector Technology u těžké hemofilie A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII

Steven W. Pipe, MD

Využití aferézy k odstranění neutralizujících protilátek AAV u pacientů, kteří byli dříve vyloučeni z genové terapie

Využití aferézy k odstranění neutralizujících protilátek AAV u pacientů, kteří byli dříve vyloučeni z genové terapie

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Vývoj klinického kandidátního vektoru AAV3 pro genovou terapii hemofilie B

Vývoj klinického kandidátního vektoru AAV3 pro genovou terapii hemofilie B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Analýza integrace AAV po dlouhodobém sledování v hemofilii Psi odhalují genetické důsledky korekce genu zprostředkované AAV

Analýza integrace AAV po dlouhodobém sledování v hemofilii Psi odhalují genetické důsledky korekce genu zprostředkované AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Konferenční zpravodajství z Orlanda

Konferenční zpravodajství z Orlanda s odbornými rozhovory o nejnovějších pokrokech v genové terapii.

VYDĚLÁVEJTE KREDIT CME

Pokrytí konference - živě z Orlanda 2019

Poslední aktualizace klinických hodnocení genové terapie u hemofilie B

Údaje o dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti z testů genové terapie u hemofilie poskytují optimismus

Dlouhodobá exprese AAV zprostředkovaných přenosů genů FVIII a integrace vektorů v hemofilii

Nové přístupy k terapii hemofilie v předklinickém vývoji

Preexistování protilátek proti AAV a důsledky pro terapii hemofilií

Budoucnost genové terapie hemofilie

Příprava na schválení genové terapie pro hemofilii

Nejvýznamnější události z 15. semináře NHF o nových technologiích a přenosu genů pro hemofilii

Předložený: David Lillicrap, MD a Glenn F. Pierce, MD, PhD
13. - 14. září 2019 • Washington, DC

Obraz

Konferenční příspěvek z ISTH 2019 v Melbourne

Konferenční zpravodajství z ISTH 2019 v Melbourne, představující odborné rozhovory o nejnovějších pokrokech v genové terapii.

VYDĚLÁVEJTE KREDIT CME

Konference - ISTH 2019 v Melbourne

Studie ALTA: Genová terapie SB-525 u dospělých s hemofilií A

Prevalence volně žijících AAV protilátek a implikací pro genovou terapii u hemofilie

Výsledky zkoušek genové terapie AMT-060 a AMT-061 u pacientů s hemofilií B

Počáteční výsledky studie Alta fáze 1/2: Genová terapie SB-525 u dospělých s hemofilií A

Jednoroční sledování pacientů s hemofilií B po přenosu genu SPK-9001

Přenos genů AMT-061 u dospělých s hemofilií B: včasné výsledky zkoušky fáze 2b

Současný stav genové terapie pro hemofilii

FLT180a: AAV vektor nové generace pro hemofilii B

Stabilní exprese FIX: Aktualizované výsledky studie genové terapie AMT-060 u pacientů s hemofilií B.

Genová terapie faktoru VIII a faktoru IX na lentivirových vektorech u primátů

Valoctocogen Roxaparvovec AAV genová terapie pro pacienty s hemofilií A: Nové výsledky

Při pohledu dopředu na genovou terapii pro hemofilii

Osoba na ulici - ISTH 2019 v Melbourne

Sledujte, jak jsou účastníci kongresu ISTH 2019 v australském Melbourne, diskutujte o jejich reakcích na zasedání o genové terapii v hemofilii.

Divadlo produktu - ISTH 2019 Melbourne

Sledujte, jak Flora Peyvandi, MD, PhD a K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH oznamují zahájení genové terapie v hemofilii: vzdělávací iniciativa ISTH

Plakát základního průzkumu

Plakát

Plakát představený na kongresu ISTH 2019
Neděle 7. července • 18:30 - 19:30
Abstrakt / číslo plakátu: PB1724
Melbourne, Austrálie

Začátkem roku 2019 uspořádala ISTH skupinu světově uznávaných odborníků z celosvětové komunity pro hemofilii, aby vyvinula průzkum s cílem identifikovat nenaplněné vzdělávací potřeby specifické pro genovou terapii u hemofilie. Průzkum byl distribuován online mezinárodnímu publiku. Výsledky ukázaly, že mnozí potřebují více vzdělání o základech genové terapie a lepší pochopení genové terapie jako léčebného přístupu u hemofilie A a B.

Zobrazit plakát

Vzdělávací plán

Vzdělávací plán ISTH - hlavní vzdělávání pro budoucnost
Příprava na zodpovězení těchto kritických otázek

Obraz

Zpět na začátek

Souhlasím s Pravidla a podmínky a Zásady ochrany osobních údajů

O Nás

Podporováno vzdělávacími granty od společností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL