Nejdůležitější události z 64. výročního setkání a výstavy ASH
Aktualizace tří probíhajících klinických studií u dospělých s těžkou hemofilií B
Rychlá clearance vektoru po přenosu genu FVIII zprostředkovaného AAV ve fázi I/II studie SPK-8011 u lidí s hemofilií A
Nejdůležitější události 30. kongresu ISTH
Vztah mezi transgenem produkovaným FVIII a mírou krvácení 2 roky po přenosu genu s valoktokogenem Roxaparvovec: výsledky z Gener8-1
Výsledky z B-LIEVE, studie fáze 1/2 s potvrzením dávky FLT180a AAV genové terapie u pacientů s hemofilií B
Zlepšení kvality života související se zdravím u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B po podání genové terapie Etranacogene Dezaparvovec
To nejdůležitější z 25. výročního zasedání ASGCT
Stabilní hemostatická korekce a zlepšená kvalita života související s hemofilií: Závěrečná analýza z klíčové fáze 3 studie HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec
Dodání mRNA LNP CRISPR/Cas9 k opravě malé delece v genu FVIII u myší s hemofilií A
Varianta faktoru VIII s eliminací N-glykosylačního místa na 2118 Snížená anti-FVIII imunitní odpověď u myší s hemofilií A léčených genovou terapií
Stabilin-2 promotor moduluje imunitní odpověď na FVIII po podání lentivirového vektoru u hemofilických myší
To nejlepší ze světového kongresu WFH 2022
Použití registru genové terapie Světové federace hemofilie k dlouhodobému sledování pacientů s hemofilií léčených genovou terapií
Dostupné za CME Credit!
Téma: Genová terapie u hemofilie
Typ akreditace: Kredit (y) AMA PRA kategorie 1™
Datum vydání: Června 6, 2022
Datum vypršení platnosti: Června 5, 2023
Odhadovaný čas na dokončení aktivity: 15 minut
To nejlepší ze 15. výročního kongresu EAHAD
Výběr dávky a návrh studie pro B-LIEVE, Fáze 1/2 Potvrzení dávky Klinická studie genové terapie FLT180A pro pacienty s hemofilií B
Účinnost a bezpečnost přenosu genu valoktokogenu Roxaparvovec u těžké hemofilie A: Výsledky dvouleté analýzy GENEr8-1
Steven W. Pipe, MD
Vliv přenosu genu valoctocogene Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A na kvalitu života související se zdravím
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
To nejlepší ze 16. workshopu NHF o nových technologiích a přenosu genů pro hemofilii
Nejdůležitější události 63. výroční schůze ASH
Vztah mezi endogenní, transgenní expresí FVIII a krvácivými příhodami po přenosu genu valoktokogenu Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A: Post-Hoc analýza studie GENEr8-1 fáze 3
Údaje o krvácení napříč základní linií OPRAVTE hladiny exprese u lidí s hemofilií B: Analýza pomocí „faktorové expresní studie“
Sledování více než 5 let v kohortě pacientů s hemofilií B léčených fidanakogenem Elaparvovec genovou terapií adeno-asociovaným virem
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
Exprese faktoru IX v normálním rozmezí zabraňuje spontánnímu krvácení vyžadujícímu léčbu po genové terapii FLT180a u pacientů s těžkou hemofilií B: Dlouhodobá následná studie programu B-Amaze
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Účinnost a bezpečnost Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asociovaný genový přenos viru pro těžkou hemofilii A: Výsledky ze studie fáze 3 GENEr8-1
Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Případová zpráva o bezpečnosti jater ze studie fáze 3 genové terapie HOPE-B u dospělých s hemofilií B
Steven W. Pipe, MD
52. týden Účinnost a bezpečnost etranacogenu Dezaparvovec u dospělých se závažnou nebo středně těžkou hemofilií B: Údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií HOPE-B
Steven W. Pipe, MD
Vyšetřování časných výsledků po virové genové terapii související s adeno v modelu psí hemofilie
David Lillicrap, MD, FRCPC
Klinické výsledky u dospělých s hemofilií B s a bez již existujících neutralizačních protilátek na AAV5: 6měsíční data ze studie fáze 3 etranacogene Dezaparvovec HOPE-B s genovou terapií
MUDr. Wolfgang A. Miesbach, PhD
Evoluce vektorové genové terapie AAV probíhá u hemofilie. Budou jedinečné vlastnosti BAY 2599023 řešit mimořádné potřeby?
Steven W. Pipe, MD
Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií Hope-B
Steven W. Pipe, MD
Charakterizace perzistence vektoru viru souvisejícího s adeno po dlouhodobém sledování na modelu hemofilie a psa
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Sledování nové genové terapie virem adeno-asociovaného viru (AAV) (FLT180a) Dosahování normálních hladin aktivity FIX u pacientů s těžkou hemofilií B (HB) (studie B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let
MUDr. Wolfgang A. Miesbach, PhD
První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií HOPE-B: Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec (varianta hAVIX AAV5-Padua; AMT-061) u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B léčených bez ohledu na již existující antikapsidovou neutralizaci.
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b
Steven W. Pipe, MD
Aktualizované sledování studie Alta, studie 1/2 fáze giroktokogenu Fitelparvovec (SB-525), genové terapie u dospělých se závažnou hemofilií
Barbara A. Konkle, MUDr
Briefings konference ISTH
Zkouška fáze I / II SPK-8011: Stabilní a trvalá exprese FVIII po dobu> 2 let s významnými zlepšeními ABR v počátečních dávkových kohortách po přenosu genu FVIII zprostředkovaného AAV pro hemofilii A
Lindsey A. George, MD
Dlouhodobé výsledky genomu vektoru a imunogenita přenosu genu AAV FVIII v modelu psa hemofilie A
Paul Batty, MBBS, PhD
Génová terapie nového adeno asociovaného viru (AAV) (FLT180a) dosahuje u pacientů se závažnou hemofilií B (HB) normální úrovně aktivity FIX (studie B-AMAZE)
Pratima Chowdaryová, MRCP, FRCPath
Frekvence, umístění a povaha vektorových inzercí AAV po dlouhodobém sledování dodávky transgenu FVIII v modelu psa s hemofilií
Paul Batty, MBBS, PhD
Informační konference o konferenci WFH
Nedávný pokrok ve vývoji AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) u osob se závažnou nebo středně těžkou hemofilií B
Steven W. Pipe, MD
První čtyřletá následná studie trvanlivé terapeutické účinnosti a bezpečnosti u člověka: AAV genová terapie valoktokogenem Roxaparvovec pro těžkou hemofilii A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT konference Briefings
První studie genové terapie člověka v lidském těle AAVhu37 Capsid Vector Technology u těžké hemofilie A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII
Steven W. Pipe, MD
Využití aferézy k odstranění neutralizujících protilátek AAV u pacientů, kteří byli dříve vyloučeni z genové terapie
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Vývoj klinického kandidátního vektoru AAV3 pro genovou terapii hemofilie B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Analýza integrace AAV po dlouhodobém sledování v hemofilii Psi odhalují genetické důsledky korekce genu zprostředkované AAV
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Konferenční zpravodajství z Orlanda
Konferenční zpravodajství z Orlanda s odbornými rozhovory o nejnovějších pokrokech v genové terapii.
Pokrytí konference - živě z Orlanda 2019






