Pokroky v genové terapii hemofilie

Klíčové úvahy:
Pokroky v genové terapii hemofilie

Nahráno živě jako páteční satelitní sympozium před 62. výročním setkáním a výstavou ASH

Adeno-asociované virové vektory (AAV)

Lindsey George, MD

Expresní kazeta AAV

Lindsey George, MD

Transfer genů AAV pro hemofilii

Lindsey George, MD

Krátkodobá bezpečnost

Lindsey George, MD

Trvanlivost výrazu

Lindsey George, MD

Optimalizace transgenu

Barbara A. Konkle, MD

FIX Padua Variant

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Aktuální testy genové terapie hemofilie B na AAV

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BMN 270 - 4letá data

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Probíhající testy na hemofilii a genovou terapii

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Giroctocogene Fitelparvovec Fáze 1/2 Zkouška

Glenn F. Pierce, MD, PhD

SPK8011 AAV-FVIII Fáze 1/2 Zkušební verze

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BAY 2599023 Fáze 1/2 Zkušební verze

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Cesta AAV k výrazu FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Živé biopsie z AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Psí studie přenosu genů zprostředkovaného AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Panelová diskuse: Představení možnosti genové terapie pacientovi

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Genová terapie je velkým příslibem pro jednotlivce s nejrůznějšími onemocněními, včetně typů rakoviny, AIDS, cukrovky, srdečních onemocnění a hemofilie. Tento inovativní přístup k léčbě mění geny uvnitř buněk těla, aby zastavil onemocnění. 

Genová terapie se pokouší nahradit nebo zafixovat mutované geny a zvýšit imunitu imunitních systémů. Hemofilie A a B se dědí jako součást X-vázaného recesivního vzorce. Genetika hemofilie zahrnuje geny nacházející se v chromozomu X a k této poruše krvácení je zapotřebí pouze jeden vadný gen. 

Buněčné a genové terapie jsou stále předmětem studia, ale výsledky jsou slibné. Klinické studie prokázaly úspěch a Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil jeden typ buněčné terapie. V našem Klíčové úvahy: Pokroky v genové terapii hemofilie vedená Glennem F. Piercem diskutujeme o přehledu nemoci, současném stavu genové terapie a dalších.