Nejvýznamnější události z 15. semináře NHF o nových technologiích a přenosu genů pro hemofilii

Nejvýznamnější události z 15. semináře NHF o nových technologiích a přenosu genů pro hemofilii

Předložený: David Lillicrap, MD a Glenn F. Pierce, MD, PhD
13. - 14. září 2019 • Washington, DC

Obraz


Úvod
Představuje Dr. Lillicrap

Výzvy spojené s AAV jako nástroj pro dodávání terapeutických transgenů
Představuje Dr. Pierce

Pokyny FDA pro klinický vývoj hemofilické genové terapie
Představuje Dr. Pierce

Aktualizace klinických testů genové terapie faktoru IX
Představuje Dr. Lillicrap


Genové úpravy a buněčná terapie pro hemofilii
Představuje Dr. Pierce



Pohled dopředu s optimismem
Představuje Dr. Pierce

Aktualizace klinických testů genové terapie faktoru VIII
Představuje Dr. Lillicrap


Genová terapie nové generace pro hemofilii
Představuje Dr. Lillicrap

Reakce na doručení vektoru AAV
Představuje Dr. Lillicrap


Rozšíření genové terapie na děti s hemofilií
Představuje Dr. Lillicrap