Výběr dávky a návrh studie pro B-LIEVE, Fáze 1/2 Potvrzení dávky Klinická studie genové terapie FLT180A pro pacienty s hemofilií B
To nejlepší ze 15. výročního kongresu EAHAD

Výběr dávky a návrh studie pro B-LIEVE, Fáze 1/2 Potvrzení dávky Klinická studie genové terapie FLT180A pro pacienty s hemofilií B

G.Young1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, A.Long4

1Dětská nemocnice Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, Kalifornie, Spojené státy americké;2 Centrum pro hemofilii a trombózu Katharine Dormandy, Royal Free Hospital;3 University College London, Spojené království;4 Freeline, Stevenage, Velká Británie

Klíčové datové body

B-AMAZE Dávková odezva

Studie B-LIEVE je studie fáze 1/2 komerčně vyráběného FLT180a navržená k potvrzení cílové dávky pro studii fáze 3. Počáteční dávka pro B-LIEVE byla založena na výsledcích studie B-AMAZE, která prokázala, že hladiny FIX v den 21 po infuzi byly vysoce prediktivní pro hladiny FIX v den 182 (týden 26). Emax model dávka-odpověď ukázal, že dávka 7.7 x 1011 vg/kg by měla produkovat průměrnou hladinu FIX 67 % normální hodnoty v den 21, což odpovídá průměrné úrovni FIX 115 % normy v den 182.

Plán dávkování pro návrh studie B-LIEVE

Návrh adaptivní studie pro B-LIEVE zahrnuje počáteční dávku FLT180a 7.7 x 1011 vg/kg u 3 účastníků. Počáteční dávka bude upravena v následujících kohortách po 3 účastnících, každý na základě úrovní FIX dne 21 v předchozí kohortě. Bude zařazeno až 9 účastníků (3 kohorty) s 52týdenním obdobím sledování za účelem potvrzení dávky pro studii fáze 3.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH

Interaktivní webináře
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporováno vzdělávacími granty od společností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL