Aktualizované sledování studie Alta, studie 1/2 fáze giroktokogenu Fitelparvovec (SB-525), genové terapie u dospělých se závažnou hemofilií

Aktualizované sledování studie Alta, studie 1/2 fáze giroktokogenu Fitelparvovec (SB-525), genové terapie u dospělých se závažnou hemofilií
To nejdůležitější z 62. výročního zasedání a expozice ASH

Aktualizované sledování studie Alta, studie fáze 1/2 genoktokogenu Fitelparvovec (SB-525), genové terapie u dospělých se závažnou hemofilií A

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, MD, PhD7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, PhD9Frank Plonski, RN, MA8Lynne Smith, MBA10Li-Jung Tseng, PhD, MBA9Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 a MUDr. Didier Rouy, PhD11

1Kalifornská univerzita, San Francisco, Kalifornie

2University of Washington, Seattle, WA

3Washingtonská univerzita, Washingtonské centrum pro poruchy krvácení, Seattle, WA

4UAMS v dětské nemocnici v Arkansasu, Little Rock, AR

5University of South Florida, Tampa, FL

6University of Miami Miller School of Medicine, Miami, FL

7Kalifornská univerzita Davis, Sacramento, Kalifornie

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA.

Klíčové datové body

STUDOVAT DESIGN

Studie fáze 1/2 pro SB-525 byla eskalace dávky, 4-dávkový kohortní design, se 2 účastníky v každé z nižších dávek a 5 účastníky v nejvyšší dávce, 3 x 1013 vg / kg. Doba sledování se pohybuje od 1 do 3 let po infuzi, s výjimkou 1 účastníka v kohortě 3 (1 x 1013 vg / kg), který předčasně ukončil studii (prohrál s následným sledováním).

ALT ELEVATION IN COHORT 4 (3 x 1013 vg / kg)

Zvýšení ALT bylo nejčastějším nežádoucím účinkem, který se vyskytl u 5 z 11 účastníků a 4 z 5 účastníků při nejvyšší dávce v kohortě 4. Tito 4 účastníci byli léčeni steroidy po dobu od 6 do 16 týdnů. U 3 z těchto 4 účastníků bylo pozorováno druhé zvýšení ALT.

ÚČINNOST PRO SORTIMENT 4

Aktivita FVIII pomocí chromogenního testu pro 5 účastníků v kohortě 4, kohortě s nejvyšší dávkou. Sledování po infuzi se pohybuje od 52 do 82 týdnů. V týdnech 9–52 byl medián aktivity FVIII 56.9% a průměr byl 70.4% (stanoveno pro 4 z 5 kohorty 4 účastníky s hodnocením po 52 týdnech).

SOUVISEJÍCÍ OBSAH