To nejdůležitější z 62. výročního zasedání a expozice ASH
První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií HOPE-B: Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec (varianta hFIX AAV5-Padua; AMT-061) u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B léčených bez ohledu na již existující neutralizaci proti kapsidám Protilátky
Steven W. Pipe, MD1, MUDr. Michael Recht, PhD2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6Paul Van Der Valk7,8,9, MUDr. Kathelijne Peerlinck, PhD10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, MUDr. Peter Kampmann14, MUDr. Karina Meijer, PhD15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16Guy Young, MD17Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18Jan Astermark, MD, PhD19,20, MUDr. Robert Klamroth, PhD21Richard S.Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24Rashid Kazmi, MBBS25"Emily Symington."26Miguel A. Escobar, MD27Esteban Gomez, MD28Rebecca Kruse-Jarres, MD29, MUDr. Adam Kotowski30Doris Quon, MD, PhD31, Michael Wang, MD32Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, PhD34Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, MUDr. Naghmana Bajma37, MUDr. Robert Gut, PhD36 a Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1University of Michigan, Ann Arbor, MI
2Oregonská univerzita pro zdraví a vědu, Portland, OR
3University of North Carolina, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam, Rotterdam, Nizozemsko
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencie, Itálie
6Oregonská univerzita pro zdraví a vědu, Portland
7Lékařské centrum Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Nizozemsko
9Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht, Nizozemsko
10Oddělení vaskulární medicíny a hemostázy a centrum hemofilie, Fakultní nemocnice v Lovani, Lovaň, Belgie
11Amsterdam University Medical Centers, University of Amsterdam, Amsterdam, Nizozemsko
12Národní koagulační centrum, St James Hospital, Dublin, Irsko
13Royal London Haemophilia Centre, Barts and the London School of Medicine and Dentistry, London, Velká Británie
14Rigshospitalet, Kodaň, Dánsko
15University Medical Center Groningen, Groningen, Nizozemsko
16University of California San Diego, La Jolla, CA.
17Lékařská fakulta University of Southern California Keck, dětská nemocnice Los Angeles, Los Angeles, CA.
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brusel, Belgie
19Ústav translační medicíny a klinické koagulace, Lund University, Malmö, Švédsko
20Fakultní nemocnice Skane, Malmö, Švédsko
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Německo
22University of Utah, Salt Lake City, UT
23University of South Florida, Tampa, FL
24University of Arkansas pro lékařské vědy, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Velká Británie
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Velká Británie
27University of Texas Health Science Center v Houstonu, Houston, TX
28Dětská nemocnice Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Hemophilia Center of Western New York, New York
31Ortopedická nemocnice v Los Angeles, Centrum pro léčbu ortopedické hemofilie, Los Angeles, CA
32Kampus Anschutz Medical, University of Colorado, School of Medicine, Hemophilia and Thrombosis Center, Aurora, CO
33Lékařské centrum Vanderbilt University, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Fakultní nemocnice Frankfurt, Frankfurt, Německo
Steven W. Pipe, MD1, MUDr. Michael Recht, PhD2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6Paul Van Der Valk7,8,9, MUDr. Kathelijne Peerlinck, PhD10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, MUDr. Peter Kampmann14, MUDr. Karina Meijer, PhD15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16Guy Young, MD17Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18Jan Astermark, MD, PhD19,20, MUDr. Robert Klamroth, PhD21Richard S.Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24Rashid Kazmi, MBBS25"Emily Symington."26Miguel A. Escobar, MD27Esteban Gomez, MD28Rebecca Kruse-Jarres, MD29, MUDr. Adam Kotowski30Doris Quon, MD, PhD31, Michael Wang, MD32Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, PhD34Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, MUDr. Naghmana Bajma37, MUDr. Robert Gut, PhD36 a Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1University of Michigan, Ann Arbor, MI
2Oregonská univerzita pro zdraví a vědu, Portland, OR
3University of North Carolina, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam, Rotterdam, Nizozemsko
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencie, Itálie
6Oregonská univerzita pro zdraví a vědu, Portland
7Lékařské centrum Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Nizozemsko
9Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht, Nizozemsko
10Oddělení vaskulární medicíny a hemostázy a centrum hemofilie, Fakultní nemocnice v Lovani, Lovaň, Belgie
11Amsterdam University Medical Centers, University of Amsterdam, Amsterdam, Nizozemsko
12Národní koagulační centrum, St James Hospital, Dublin, Irsko
13Royal London Haemophilia Centre, Barts and the London School of Medicine and Dentistry, London, Velká Británie
14Rigshospitalet, Kodaň, Dánsko
15University Medical Center Groningen, Groningen, Nizozemsko
16University of California San Diego, La Jolla, CA.
17Lékařská fakulta University of Southern California Keck, dětská nemocnice Los Angeles, Los Angeles, CA.
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brusel, Belgie
19Ústav translační medicíny a klinické koagulace, Lund University, Malmö, Švédsko
20Fakultní nemocnice Skane, Malmö, Švédsko
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Německo
22University of Utah, Salt Lake City, UT
23University of South Florida, Tampa, FL
24University of Arkansas pro lékařské vědy, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Velká Británie
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Velká Británie
27University of Texas Health Science Center v Houstonu, Houston, TX
28Dětská nemocnice Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Hemophilia Center of Western New York, New York
31Ortopedická nemocnice v Los Angeles, Centrum pro léčbu ortopedické hemofilie, Los Angeles, CA
32Kampus Anschutz Medical, University of Colorado, School of Medicine, Hemophilia and Thrombosis Center, Aurora, CO
33Lékařské centrum Vanderbilt University, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Fakultní nemocnice Frankfurt, Frankfurt, Německo