Czech Czech
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

Konferenční brífinky

Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let
To nejdůležitější z 62. výročního zasedání a expozice ASH

Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, MUDr. Karina Meijer, PhD2, Michiel Coppens, MD3, MUDr. Peter Kampmann4, MUDr. Robert Klamroth, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6Giancarlo Castaman, MD7, MUDr. Erhard Seifried, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11a Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nizozemsko

2Ústav hematologie, University of Groningen, University Medical Center Groningen, Groningen, Nizozemsko

3Amsterdam University Medical Center, University of Amsterdam, Amsterdam, Nizozemsko

4Rigshospitalet, Kodaň, Dánsko

5Oddělení pro interní lékařství, vaskulární medicínu a hemostaseologii, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Německo

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Nizozemsko

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencie, Itálie

8Institut Frankfurt, Německá služba Červeného kříže Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Německo

9Institut Frankfurt, Německá služba Červeného kříže Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Německo

10Lékařská fakulta University of Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Německo

Klíčové datové body

STUDIJNÍ DESIGN FÁZE I / II

Datové body

Tento obrázek shrnuje design studie pro studii AMT-1 fáze 2/060. Studie byla otevřená s eskalací dávky. Kohorta 1 (n = 5) obdržela jednu infuzi v dávce 5x1012 gc / kg a kohorta 2 (n = 5) dostala jednu infuzi v dávce 2x1013 gc / kg. Doba sledování je 5 let pro kohortu 1 a 4.5 roku pro kohortu 2.

Obraz

Během 5 let (kohorta 1) a 4.5 roku (kohorta 2) sledování byla průměrná endogenní aktivita FIX 5.2% (95% CI 2.0–8.4) v kohortě 1 a 7.4% (95% CI 4.2–10.6) v kohortě 2. Aktivita FIX byla závislá na dávce a stabilní během období sledování u obou kohort. Hodnoty v závorkách představují průměrnou aktivitu FIX v čase. Zahrnuty jsou pouze hodnoty alespoň 10 dní po posledním podání koncentrátu FIX.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH

Interaktivní webináře
Zpět na začátek
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

O Nás

Podporováno vzdělávacími granty od společností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL