Hlavní body z kongresu ISTH 2021
Klinické výsledky u dospělých s hemofilií B s a bez již existujících neutralizačních protilátek na AAV5: 6měsíční data ze studie fáze 3 etranacogene Dezaparvovec HOPE-B s genovou terapií
FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3Klíč NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, SW potrubí8Vyšetřovatelé HOPE-B
1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nizozemsko
2Fakultní nemocnice Frankfurt, Frankfurt, Německo
3Oregon Health & Science University, Portland, Spojené státy americké
University of North Carolina, Chapel Hill, Spojené státy americké
5Centrum pro poruchy krvácení a koagulaci, univerzitní nemocnice Careggi, Florencie, Itálie
6uniQure BV, Amsterdam, Nizozemsko
7uniQure Inc, Lexington, Spojené státy americké
8University of Michigan, Ann Arbor, Spojené státy americké
SOUVISEJÍCÍ OBSAH
Interaktivní webináře
Dlouhodobé výsledky: Trvanlivost a bezpečnost
Přednáší prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Překážky a příležitosti
Představil Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Podpora pacientů, poradenství a monitorování pacientů
Představil Lindsey A. George, MD ...
Genová terapie pro FVIII
Uvádí K.John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Aktualizace účinnosti klinických zkoušek
Představil Guy Young, MD ...
Adeno-asociovaná virová (AAV) vektorová genová terapie: Aplikace na hemofilii
Představila Barbara A. Konkle, MD ...
Genová terapie pro léčbu hemofilie: Úvod do adeno-asociovaného přenosu virového vektoru
Představují Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genová terapie pro léčbu hemofilie: běžné obavy v genové terapii
Představil Thierry VandenDriessche, PhD ...
Genová terapie pro léčbu hemofilie: jiné strategie a cíle
Uvádí Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Anamnéza léčby hemofilie: nenahrazující terapie genovou terapií
Představil Steven W. Pipe, MD ...
Seznámení s genovou terapií: Terminologie a koncepce
Představil David Lillicrap, MD ...
Historie léčby hemofilie: nahrazení faktoru genovou terapií
Uvádí Flora Peyvandi, MD, PhD ...
podcasty