MUDr. Wolfgang A. Miesbach, PhD
Hlavní body z kongresu ISTH 2021

Klinické výsledky u dospělých s hemofilií B s a bez již existujících neutralizačních protilátek na AAV5: 6měsíční data ze studie fáze 3 etranacogene Dezaparvovec HOPE-B s genovou terapií

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3Klíč NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, SW potrubí8Vyšetřovatelé HOPE-B

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nizozemsko

2Fakultní nemocnice Frankfurt, Frankfurt, Německo

3Oregon Health & Science University, Portland, Spojené státy americké

University of North Carolina, Chapel Hill, Spojené státy americké

5Centrum pro poruchy krvácení a koagulaci, univerzitní nemocnice Careggi, Florencie, Itálie

6uniQure BV, Amsterdam, Nizozemsko

7uniQure Inc, Lexington, Spojené státy americké

8University of Michigan, Ann Arbor, Spojené státy americké

Klíčové datové body

Aktivita FIX u pacientů s a bez neutralizujících protilátek AAV5

Ve studii HOPE-B mělo 23 z 54 počátečních účastníků na počátku detekovatelné titry neutralizačních protilátek AAV5 (Nabs) a bylo možné vyhodnotit výsledky pro korelaci mezi NAbs a aktivitou FIX. Svislá osa je pozorovaná 6měsíční aktivita FIX u těch, kteří dostali plnou dávku vektoru. Pacienti s nedetekovatelnými NAbs byli vyneseni do grafu na 7 na horizontální ose (práh testu). Vodorovná osa ukazuje titry ostatních účastníků v rozmezí 7–700. Byl jeden nereagující účastník, který měl titr> 3200, který není zahrnut. Jak ukazuje graf, aktivita FIX byla podobná u účastníků s již existujícími NAbs a bez AAV5 až do titru 678.

Nežádoucí události ze studie HOPE-B
Tato tabulka ze studie HOPE-B ukazuje nežádoucí účinky po transgenní infuzi u pacientů s (n = 23) a bez (n = 31) detekovatelných protilátek neutralizujících AAV5 (NAbs) na počátku. Stejně jako u hladin FIX nebyl žádný zjevný rozdíl v AE u pacientů s AAV5 NAbs a bez nich.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH

Interaktivní webináře
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporováno vzdělávacími granty od společností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL