Klinické výsledky u dospělých s hemofilií B s a bez již existujících neutralizačních protilátek na AAV5: 6měsíční data ze studie fáze 3 etranacogene Dezaparvovec HOPE-B s genovou terapií

Hlavní body z kongresu ISTH 2021

Klinické výsledky u dospělých s hemofilií B s a bez již existujících neutralizačních protilátek na AAV5: 6měsíční data ze studie fáze 3 etranacogene Dezaparvovec HOPE-B s genovou terapií

FW Leebeek¹, W. Miesbach², M. Recht³Klíč NS⁴, S. Lattimore³, G. Castaman⁵, EK Sawyer^6,7, D. Cooper^6,7, V. Ferriera^6,7, SW potrubí⁸Vyšetřovatelé HOPE-B

¹Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nizozemsko

²Fakultní nemocnice Frankfurt, Frankfurt, Německo

³Oregon Health & Science University, Portland, Spojené státy americké

University of North Carolina, Chapel Hill, Spojené státy americké

⁵Centrum pro poruchy krvácení a koagulaci, univerzitní nemocnice Careggi, Florencie, Itálie

⁶uniQure BV, Amsterdam, Nizozemsko

⁷uniQure Inc, Lexington, Spojené státy americké

⁸University of Michigan, Ann Arbor, Spojené státy americké

Klíčové datové body

Aktivita FIX u pacientů s a bez neutralizujících protilátek AAV5
Nežádoucí události ze studie HOPE-B

Aktivita FIX u pacientů s a bez neutralizujících protilátek AAV5

Ve studii HOPE-B mělo 23 z 54 počátečních účastníků na počátku detekovatelné titry neutralizačních protilátek AAV5 (Nabs) a bylo možné vyhodnotit výsledky pro korelaci mezi NAbs a aktivitou FIX. Svislá osa je pozorovaná 6měsíční aktivita FIX u těch, kteří dostali plnou dávku vektoru. Pacienti s nedetekovatelnými NAbs byli vyneseni do grafu na 7 na horizontální ose (práh testu). Vodorovná osa ukazuje titry ostatních účastníků v rozmezí 7–700. Byl jeden nereagující účastník, který měl titr> 3200, který není zahrnut. Jak ukazuje graf, aktivita FIX byla podobná u účastníků s již existujícími NAbs a bez AAV5 až do titru 678.

Tato tabulka ze studie HOPE-B ukazuje nežádoucí účinky po transgenní infuzi u pacientů s (n = 23) a bez (n = 31) detekovatelných protilátek neutralizujících AAV5 (NAbs) na počátku. Stejně jako u hladin FIX nebyl žádný zjevný rozdíl v AE u pacientů s AAV5 NAbs a bez nich.