Nejdůležitější události 63. výroční schůze ASH
Údaje o krvácení napříč základní linií OPRAVTE hladiny exprese u lidí s hemofilií B: Analýza pomocí „faktorové expresní studie“
Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MUDr5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9a Jamie O'Hara, MSc1,2 *
1Fakulta zdravotnictví a sociální péče, University of Chester, Chester, Spojené království
2HCD Economics, Daresbury, Spojené království
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Washingtonská univerzita, Washingtonské centrum pro poruchy krvácení, Seattle, WA
6European Haemophilia Consortium, Brusel, Belgie
7Trinity College Dublin, Dublin, Irsko
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irsko
9Katedry pediatrie a patologie, University of Michigan, Ann Arbor, MI
SOUVISEJÍCÍ OBSAH
Interaktivní webináře
Dlouhodobé výsledky: Trvanlivost a bezpečnost
Přednáší prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Překážky a příležitosti
Představil Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Podpora pacientů, poradenství a monitorování pacientů
Představil Lindsey A. George, MD ...
Genová terapie pro FVIII
Uvádí K.John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Aktualizace účinnosti klinických zkoušek
Představil Guy Young, MD ...
Adeno-asociovaná virová (AAV) vektorová genová terapie: Aplikace na hemofilii
Představila Barbara A. Konkle, MD ...
Genová terapie pro léčbu hemofilie: Úvod do adeno-asociovaného přenosu virového vektoru
Představují Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genová terapie pro léčbu hemofilie: běžné obavy v genové terapii
Představil Thierry VandenDriessche, PhD ...
Genová terapie pro léčbu hemofilie: jiné strategie a cíle
Uvádí Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Anamnéza léčby hemofilie: nenahrazující terapie genovou terapií
Představil Steven W. Pipe, MD ...
Seznámení s genovou terapií: Terminologie a koncepce
Představil David Lillicrap, MD ...
podcasty