Údaje o krvácení napříč základní linií OPRAVTE hladiny exprese u lidí s hemofilií B: Analýza pomocí „faktorové expresní studie“
Nejdůležitější události 63. výroční schůze ASH

Údaje o krvácení napříč základní linií OPRAVTE hladiny exprese u lidí s hemofilií B: Analýza pomocí „faktorové expresní studie“

Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MUDr5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9a Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Fakulta zdravotnictví a sociální péče, University of Chester, Chester, Spojené království
2HCD Economics, Daresbury, Spojené království
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Washingtonská univerzita, Washingtonské centrum pro poruchy krvácení, Seattle, WA
6European Haemophilia Consortium, Brusel, Belgie
7Trinity College Dublin, Dublin, Irsko
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irsko
9Katedry pediatrie a patologie, University of Michigan, Ann Arbor, MI

Klíčové datové body

Predikovaná krvácení v zobecněném lineárním modelu úrovně faktorového vyjádření

Data ze dvou studií zátěže nemocí (CHESS EU I-II a CHESS US/US+) byla použita v generalizovaném lineárním modelu (GLM) s logaritmickou vazbou k vyhodnocení asociace mezi hladinami exprese ABR a FIX (FEL) u pacientů s hemofilií. B. U všech pacientů zahrnutých do analýzy (N = 407) byla průměrná hodnota FEL (SD) 9.95 IU/dl (10.5) a průměrná hodnota ABR (SD) byla 2.4 krvácení/rok (3.6). Předpokládané krvácení jako funkce FEL produkovaného modelem jsou uvedeny výše. Po úpravě na věk, BMI a viry přenášené krví se průměrná ABR v modelu snížila o 0.8 jednotky na každé 1% zvýšení FEL (P <0.001).

SOUVISEJÍCÍ OBSAH

Interaktivní webináře
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporováno vzdělávacími granty od společností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL