Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let
To nejlepší ze 14. výročního kongresu EAHAD

Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, MUDr. Karina Meijer, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6Giancarlo Castaman, MD7, MUDr. Erhard Seifried, PhD8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11a MUDr. Wolfgang Miesbach, PhD12

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nizozemsko

2University Medical Center Groningen, Groningen, Nizozemsko

3Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Nizozemsko

4Rigshospitalet, Kodaň, Dánsko

5Vivantes Klinikum, Berlín, Německo

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Nizozemsko

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencie, Itálie

8Institut Frankfurt, Německá služba Červeného kříže Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Německo

9Institut Frankfurt, Německá služba Červeného kříže Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Německo

10University of Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Fakultní nemocnice Frankfurt, Frankfurt, Německo

Klíčové datové body

Aktivita FIX přetrvávala více než 4.5–5 let ve 2 dávkových kohortách
AMT-060 byl podáván v dávkách 5x1012 gc / kg (kohorta 1, N = 5) a 2x1013 gc / kg (kohorta 2, n = 5). Během 5 let (kohorta 1) a 4.5 roku (kohorta 2) sledování byla průměrná endogenní aktivita FIX 5.2% (95% CI 2.0–8.4) v kohortě 1 a 7.4% (95% CI 4.2–10.6) v kohortě 2. Aktivita FIX byla závislá na dávce a stabilní během období sledování u obou kohort. Hodnoty v závorkách představují průměrnou aktivitu FIX v čase. Zahrnuty jsou pouze hodnoty alespoň 10 dní po posledním podání koncentrátu FIX.
Trvalé snižování krvácení a odhadované využití FIX

* Profylaxe byla zeslabena a ukončena o 12 týdnů, pokud byla aktivita FIX udržována na ≥ 2%; * Údaje kohorty 2 za rok 5 představují 6 měsíců. FIX, faktor IX

V obou kohortách dávek průměrná substituční léčba ABR a FIX prudce poklesla během prvního roku po infuzi a zůstala nízká po další roky. V kohortě 1 bylo použití FIX sníženo o 84% a ABR o 55% po 5 letech ve srovnání s úrovněmi před léčbou. U kohorty 2 bylo použití FIX a ABR sníženo o ~ 100% za 4.5 roku po infuzi.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH