Cestovní mapa genové terapie

Genová terapie pro hemofilii zahrnuje použití modifikovaného viru k dodání funkční kopie nefunkčního genu. U pacientů s hemofilií chybí faktory, které umožňují normální srážení. Kopie, kterou obdrží z genové terapie, kóduje tyto základní faktory srážení, což umožňuje normální srážení.

Jak může genová terapie pomoci hemofilii

Výzkum genové terapie nabízí naději na jednorázové vyléčení osob s hemofilií. Klinické studie nabízejí slibné výsledky, protože mnoho účastníků dokázalo udržet vysokou úroveň kritických faktorů srážení.

Plán genové terapie

Pacienti se často obávají o bezpečnost a účinnost (účinnost) léčby. Studie však ukazují, že téměř 90 procent účastníků studie vidí normální nebo téměř normální úroveň aktivity antikoagulačního faktoru.

K přenosu genů dochází pomocí nepatogenního viru s nedostatkem replikace, takže obavy o bezpečnost jsou minimální. Vždy však existuje riziko reakcí na infuzi z experimentální genové terapie, stejně jako vedlejší účinky imunosupresivní terapie, pokud je to nutné ke snížení elevací jaterních enzymů.

Je také důležité vědět, že genová terapie je účinná pouze při léčbě pacienta. Neopravuje zmutovaný gen, který způsobuje hemofilii, ani nebrání rodiči předat tento gen svému dítěti.

Společnost Mezinárodní společnost pro trombózu a hemostázu (ISTH) se skládá ze světově uznávaných odborníků v globální hemofilické komunitě. ISTH se navíc vyvíjí vzdělávací zdroje které poskytují pacientům a rodinám sedadlo v první řadě při vývoji tohoto úžasného nového léčebného protokolu.

ISTH pomáhá pacientům porozumět genové terapii a jak to může být jednoho dne lék na stav, který v současné době vyžaduje celoživotní léčbu.

Obraz
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporováno vzdělávacími granty společností Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základní SSL