Steven W. Pipe, MD
Hlavní body z kongresu ISTH 2021

52. týden Účinnost a bezpečnost etranacogenu Dezaparvovec u dospělých se závažnou nebo středně těžkou hemofilií B: Údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií HOPE-B

SW potrubí1, FW Leebeek2, M. Recht3Klíč NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8Vyšetřovatelé HOPE-B

1University of Michigan, Ann Arbor, Spojené státy americké

2Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nizozemsko

3Oregon Health & Science University, Portland, Spojené státy americké

4University of North Carolina, Chapel Hill, Spojené státy americké

5Centrum pro poruchy krvácení a koagulaci, univerzitní nemocnice Careggi, Florencie, Itálie

6uniQure Inc, Lexington, Spojené státy americké

7uniQure BV, Amsterdam, Nizozemsko

8Fakultní nemocnice Frankfurt, Frankfurt, Německo

Klíčové datové body

Aktivita FIX více než 52 týdnů po infuzi

Průměrná a střední aktivita FIX pro všechny účastníky studie HOPE-B po dobu 52 týdnů po podání dávky 2 × 1013 gc/kg (N = 54). Po léčbě se aktivita FIX rychle zvýšila na průměr 39.0 IU/dl v 26. týdnu a 41.5 IU/dl v 52. týdnu.

Nežádoucí příhody související s léčbou

Nejčastější nežádoucí účinky související s léčbou (možná související nebo související) s incidencí ≥ 5% v bezpečnostní populaci během období po léčbě. Mezi 408 účastníky bylo 53 nežádoucích účinků, z nichž 91 (mezi 39 účastníky) bylo považováno za nežádoucí účinky související s léčbou (TRAE).

SOUVISEJÍCÍ OBSAH

Interaktivní webináře