Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Hlavní body z kongresu ISTH 2021

Účinnost a bezpečnost Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asociovaný genový přenos viru pro těžkou hemofilii A: Výsledky ze studie fáze 3 GENEr8-1

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12Klíč NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19Zkušební skupina GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP, Department of Internal Medicine, School of Medical Sciences, University of Campinas, Campinas, Brazil

2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand and NHLS, Johannesburg, South Africa

3Barts and the London School of Medicine and Dentistry, London, Velká Británie

4Centrum léčby hemofilie, Kalifornská univerzita Davis, Sacramento, Spojené státy americké

5Univerzita Kalifornie, San Francisco, Spojené státy

6Center for Hematology, Imperial College London, London, United Kingdom

7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Velká Británie

8Středisko pro léčbu ortopedické hemofilie, Los Angeles, Spojené státy americké

9Centrum pro vzácná onemocnění a hemofilie, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Tchaj -wan, provincie Číny

10Oddělení vaskulární medicíny a hemostázy a centrum hemofilie, Fakultní nemocnice v Lovani, Lovaň, Belgie

11Katedry pediatrie a patologie, University of Michigan, Ann Arbor, Spojené státy americké

12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londýn, Velká Británie

13Centrum výzkumu krve UNC, University of North Carolina, Chapel Hill, Spojené státy americké

14Nezávislý konzultant, La Jolla, Spojené státy americké

15Irish Haemophilia Society, Dublin, Irsko

16Trinity College, Dublin, Irsko

17Katedra pediatrie, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, United States

18Laboratoř glykobiologie, Hirszfeldův ústav imunologie a experimentální terapie, Wroclaw, Polsko

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Spojené státy americké

Klíčové datové body

Aktivita FVIII přes 52 týdnů v populaci mITT

Aktivita FVIII pomocí chromogenního testu pro pacienty (N = 132) ve studii fáze 3 GENEr8-1 léčené jednou infuzí valoctocogene roxaparvovec (6 x 1013 vg/kg). V týdnech 49–52 byla průměrná (95% CI) změna od výchozí hodnoty aktivity FVIII 41.9 (34.1–49.7) IU/dl (P <0.001) a změna mediánu (Q1, Q3) od výchozího stavu byla 22.9 (10.9, 61.3 ) IU/dl.

Infuze ABR a FVIII/rok
Roční míra krvácení (ABR, levý panel) a počet infuzí FVIII/rok (pravý panel) pro populaci převrácení (n = 112) ve studii GENEr8-1. U ABR byla průměrná změna (95% CI) poklesem o 4.1 (-5.3 až -2.8) ošetřených krvácivých příhod za rok, což je snížení o 83.8% oproti výchozímu stavu. Průměrná změna v infuzích za rok byla 134 (-144 až -124), což je pokles o 98.6% oproti výchozímu stavu. Postinfuze byla definována jako zahájení po 4. týdnu.
Bezpečnost
Roční míra krvácení (ABR, levý panel) a počet infuzí FVIII/rok (pravý panel) pro populaci převrácení (n = 112) ve studii GENEr8-1. U ABR byla průměrná změna (95% CI) poklesem o 4.1 (-5.3 až -2.8) ošetřených krvácivých příhod za rok, což je snížení o 83.8% oproti výchozímu stavu. Průměrná změna v infuzích za rok byla 134 (-144 až -124), což je pokles o 98.6% oproti výchozímu stavu. Postinfuze byla definována jako zahájení po 4. týdnu.

SOUVISEJÍCÍ OBSAH

Interaktivní webináře