Pokrytí konference

To nejdůležitější z virtuálního kongresu EAHAD 2021

Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií Hope-B

Účinnost a bezpečnost etranakogenu Dezaparvovec u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: První údaje ze studie fáze 3 s genovou terapií Hope-B

Steven W. Pipe, MD

HODINKY
Charakterizace perzistence vektoru viru souvisejícího s adeno po dlouhodobém sledování na modelu hemofilie a psa

Charakterizace perzistence vektoru viru souvisejícího s adeno po dlouhodobém sledování na modelu hemofilie a psa

Paul Batty, MBBS, PhD

HODINKY
Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b

Etranacogene Dezaparvovec (varianta AAV5-Padua hFIX), vylepšený vektor pro přenos genů u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: Dvouletá data ze studie fáze 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

HODINKY
Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let

Genová terapie AMT-060 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B Potvrďte stabilní výraz FIX a trvalé snížení krvácení a spotřeby faktoru IX po dobu až 5 let

Frank WG Leebeek, MD, PhD

HODINKY
Sledování nové genové terapie virem adeno-asociovaného viru (AAV) (FLT180a) Dosahování normálních hladin aktivity FIX u pacientů s těžkou hemofilií B (HB) (studie B-AMAZE)

Sledování nové genové terapie virem adeno-asociovaného viru (AAV) (FLT180a) Dosahování normálních hladin aktivity FIX u pacientů s těžkou hemofilií B (HB) (studie B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

HODINKY