Avenços en teràpia gènica per a l’hemofília

Consideracions clau:
Avenços en teràpia gènica per a l’hemofília

Gravat en directe com a simposi de divendres per satèl·lit anterior a la 62a reunió i exposició anual ASH

Quan finalitzi cada vídeo, desplaceu-vos cap avall per la pàgina per obrir-ne el següent

Introduccions

Presentat per: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Teràpia gènica té moltes promeses per a les persones amb una àmplia varietat de malalties, inclosos els tipus de càncer, la sida, la diabetis, les malalties del cor i l’hemofília. Aquest innovador enfocament del tractament altera els gens de les cèl·lules del cos per aturar la malaltia. 

La teràpia gènica intenta substituir o fixar gens mutats i fer que les cèl·lules malaltes siguin més evidents per al sistema immunitari. L’hemofília A i B s’hereten com a part d’un patró recessiu vinculat a la X. La genètica de l’hemofília consisteix en gens que es troben al cromosoma X i només cal un gen defectuós per conduir a aquest trastorn de l’hemorràgia.

Les teràpies cel·lulars i gèniques encara estan en estudi, però els resultats són prometedors. Els assaigs clínics han demostrat l’èxit i la Food and Drug Administration (FDA) ha aprovat un tipus de teràpia cel·lular. En la nostra Consideracions clau: avenços en teràpia gènica per a l’hemofília dirigit per Glenn F. Pierce, discutim una visió general de la malaltia, l’estat actual de la teràpia gènica i molt més.