Utilitzant apèresi per eliminar anticossos AAV neutralitzants en pacients anteriors exclosos de la teràpia gènica
Destaquen la 23a reunió anual d’ASGCT

Utilitzant apèresi per eliminar anticossos AAV neutralitzants en pacients anteriors exclosos de la teràpia gènica

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Regne Unit

2University College London, Londres, Regne Unit

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Regne Unit

Punts de dades clau

Fins al 70% dels pacients amb hemofília poden expressar anticossos que impedeixen el tractament amb vectors AAV per a teràpia gènica. Aquest estudi demostra que es pot fer servir la plasmafèresi de doble filtració (DFPP) per reduir els títols d'anticossos (NAb) neutralitzadors AAVS3 per alinear-se amb els criteris d'elegibilitat d'assaig.

Resultats de pacients amb o sense cicles de DFPP consecutius mitjançant assaig d’inhibició de la transducció de la luciferasa brillant (BL-TIA). Els cicles consecutius van ser més efectius que els cicles no consecutius en la reducció dels títols de Nab. L'anàlisi de regressió va predir que 5 cicles reduirien el títol inicial de NAB AAVS3 en un 94%, cosa que permetria el tractament del 60% dels pacients.

CONTINGUT RELACIONAT