Ús del Registre de teràpia gènica de la Federació Mundial d'Haemofília per al seguiment a llarg termini dels pacients amb hemofília tractats amb teràpia gènica
Aspectes destacats del Congrés Mundial 2022 de la FMH

Ús del Registre de teràpia gènica de la Federació Mundial d'Haemofília per al seguiment a llarg termini dels pacients amb hemofília tractats amb teràpia gènica

Presentat per: Barbara A. Konkle, MD, Universitat de Washington, Seattle, Washington, EUA

Barbara A. Konkle1, Donna Coffin2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Noone7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Universitat de Washington, Seattle, Estats Units
2Federació Mundial d'Hemofília, Montreal, Canadà
3International Society on Thrombosis and Haemostasis, Carrboro, Estats Units
4L'Hospital Infantil de Filadèlfia, Filadèlfia, Estats Units
5Departament de Mètodes d'Investigació Sanitària, Evidència i Impacte, Universitat McMaster, Hamilton, Canadà
6Clínica Mèdica 2/Institut de Medicina Transfusional Hospital Universitari de Frankfurt, Alemanya
7Consorci Europeu d'Haemofília, Bèlgica
8Università degli Studi di Milano, Itàlia
9Departaments de Pediatria i Patologia, Universitat de Michigan, Ann Arbor, Estats Units
10American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, Estats Units
11Institutefor Policy Advancement Ltd. i Departament de Mètodes d'Investigació Sanitària, Evidència i Impacte, Universitat McMaster, Washington, Districte de Columbia
12National Hemophilia Foundation, Nova York, Estats Units
13Universitat del Witwatersrand, Sud-àfrica

Punts de dades clau

Implementació WFH GTR

El registre de teràpia gènica (GTR) de la WFH és un registre prospectiu, observacional i longitudinal amb l'objectiu general de recollir dades de tots els pacients que reben teràpia gènica per a l'hemofília, tant en assaigs clínics com en una fase posterior a la comercialització si s'aprova. Aquests són els objectius primaris i secundaris del registre.

Objectius WFH GTR

Per tal d'implementar el GTR, la WFH s'adreça als centres de tractament de l'hemofília (HTC) individuals, començant pels assajos clínics de teràpia gènica de l'hemofília. També es demanarà la contribució dels registres nacionals d'hemofília. La WFH també està treballant amb la indústria per desenvolupar un procés per obtenir dades dels assaigs clínics finalitzats.

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius
Imatge

Please enable the javascript to submit this form

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

SSL essencial