Ús del Registre de teràpia gènica de la Federació Mundial d'Haemofília per al seguiment a llarg termini dels pacients amb hemofília tractats amb teràpia gènica

Aspectes destacats del Congrés Mundial 2022 de la FMH

Ús del Registre de teràpia gènica de la Federació Mundial d'Haemofília per al seguiment a llarg termini dels pacients amb hemofília tractats amb teràpia gènica

Presentat per: Barbara A. Konkle, MD, Universitat de Washington, Seattle, Washington, EUA

Barbara A. Konkle¹, Donna Coffin², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Noone⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹Universitat de Washington, Seattle, Estats Units
²Federació Mundial d'Hemofília, Montreal, Canadà
³International Society on Thrombosis and Haemostasis, Carrboro, Estats Units
⁴L'Hospital Infantil de Filadèlfia, Filadèlfia, Estats Units
⁵Departament de Mètodes d'Investigació Sanitària, Evidència i Impacte, Universitat McMaster, Hamilton, Canadà
⁶Clínica Mèdica 2/Institut de Medicina Transfusional Hospital Universitari de Frankfurt, Alemanya
⁷Consorci Europeu d'Haemofília, Bèlgica
⁸Università degli Studi di Milano, Itàlia
⁹Departaments de Pediatria i Patologia, Universitat de Michigan, Ann Arbor, Estats Units
¹⁰American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, Estats Units
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd. i Departament de Mètodes d'Investigació Sanitària, Evidència i Impacte, Universitat McMaster, Washington, Districte de Columbia
¹²National Hemophilia Foundation, Nova York, Estats Units
¹³Universitat del Witwatersrand, Sud-àfrica

El registre de teràpia gènica (GTR) de la WFH és un registre prospectiu, observacional i longitudinal amb l'objectiu general de recollir dades de tots els pacients que reben teràpia gènica per a l'hemofília, tant en assaigs clínics com en una fase posterior a la comercialització si s'aprova. Aquests són els objectius primaris i secundaris del registre.

Per tal d'implementar el GTR, la WFH s'adreça als centres de tractament de l'hemofília (HTC) individuals, començant pels assajos clínics de teràpia gènica de l'hemofília. També es demanarà la contribució dels registres nacionals d'hemofília. La WFH també està treballant amb la indústria per desenvolupar un procés per obtenir dades dels assaigs clínics finalitzats.