Orientació a l'endoteli sinusoial
Aspectes destacats del 16è taller de l'NHF sobre noves tecnologies i transferència de gens per a l'hemofília

Orientació a l'endoteli sinusoial

Antònia Follenzi, MD, PhD
Universitat del Piemonte Orientale
Novara, Itàlia

Punts de dades clau

El promotor pF8 impulsa l'expressió GFP en LSEC

El promotor natural de FVIII, pF8, impulsa l'expressió de GFP a les cèl·lules endotelials sinusoïdals del fetge (LSEC). Anàlisi d'immunofluorescència del fetge de ratolins d'hemofília A (HA) C57BL/6, 1 i 6 mesos després de la injecció del vector lentiviral LV.pF8.GFP. (DAPI, 4′,6-diamidino-2-fenilindol; GFP, proteïna fluorescent verda; Lyve-1, receptor endotelial dels vasos limfàtics 1, un marcador per a LSEC)

El nivell corregit de FVIII LV-pF8-FVIII en ratolins B6/129-HA depèn de Treg

Per resumir aquesta sèrie d'estudis, la immunosupressió amb una reducció mínima de les cèl·lules Treg és òptima per garantir la tolerància immune mediada pel fetge a l'expressió del transgène FIX. En els NHP, el pretractament amb MMF i rapamicina, seguit d'una administració retardada de rATG va poder proporcionar una tolerància immune sostinguda, mentre que rATG o daclizumab administrats en el moment de la infusió del vector no ho van ser.

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius
Imatge

Please enable the javascript to submit this form

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

SSL essencial