Correcció hemostàtica estable i millora de la qualitat de vida relacionada amb l'hemofília: anàlisi final de l'assaig HOPE-B de fase 3 pivot d'Etranacogene Dezaparvovec
Aspectes destacats de la 25a reunió anual de l'ASGCT

Correcció hemostàtica estable i millora de la qualitat de vida relacionada amb l'hemofília: anàlisi final de l'assaig HOPE-B de fase 3 pivot d'Etranacogene Dezaparvovec

Presentat per: Steven W. Pipe, MD, Universitat de Michigan, Ann Arbor, Michigan, Estats Units

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Universitat de Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Països Baixos
3Oregon Health & Science University, Portland, Oregon
4Universitat de Carolina del Nord, Chapel Hill, NC
5Centre per als trastorns del sagnat i la coagulació, Hospital Universitari Careggi, Florència, Itàlia
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Rei de Prússia, PA
8Hospital Universitari Frankfurt, Frankfurt, Alemanya

Punts de dades clau

Activitat FIX sostinguda fins a 18 mesos

Activitat FIX d'una etapa per a pacients moderadament greus (N=10) i greus (N=44) infusionats amb etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) a una dosi de 2x1013 gc/kg a l'assaig HOPE-B de fase 3. Aquesta anàlisi va incloure pacients amb i sense anticossos neutralitzants AAV5 (NAb).

Activitat FIX similar (%) per a subjectes amb i sense NAb preexistents a AAV5

Activitat FIX d'un estat a la línia de base i als 18 mesos després de la infusió per a pacients amb i sense NAbs AAV5 preexistents. Amb anticossos es va definir com tenir un títol superior al límit de detecció (LOD). Sense anticossos es va definir com tenir un títol inferior o igual al LOD.

Perfil de seguretat coherent

El perfil de seguretat per a etranacogene dezaparvovec als 18 mesos era coherent amb les dades presentades anteriorment. Els esdeveniments adversos relacionats amb el tractament (TRAE) més freqüents que es van produir en més del 10% dels pacients van ser augment de l'ALT (17%), mal de cap (15%), malaltia semblant a la grip (13%) i reaccions relacionades amb la infusió (13%). ).

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius
Imatge

Please enable the javascript to submit this form

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

SSL essencial