Catalan
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Aspectes destacats de la 25a reunió anual de l'ASGCT
Correcció hemostàtica estable i millora de la qualitat de vida relacionada amb l'hemofília: anàlisi final de l'assaig HOPE-B de fase 3 pivot d'Etranacogene Dezaparvovec
Presentat per: Steven W. Pipe, MD, Universitat de Michigan, Ann Arbor, Michigan, Estats Units
Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8
1Universitat de Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Països Baixos
3Oregon Health & Science University, Portland, Oregon
4Universitat de Carolina del Nord, Chapel Hill, NC
5Centre per als trastorns del sagnat i la coagulació, Hospital Universitari Careggi, Florència, Itàlia
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Rei de Prússia, PA
8Hospital Universitari Frankfurt, Frankfurt, Alemanya
Punts de dades clau
Activitat FIX d'una etapa per a pacients moderadament greus (N=10) i greus (N=44) infusionats amb etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) a una dosi de 2x1013 gc/kg a l'assaig HOPE-B de fase 3. Aquesta anàlisi va incloure pacients amb i sense anticossos neutralitzants AAV5 (NAb).
Activitat FIX d'un estat a la línia de base i als 18 mesos després de la infusió per a pacients amb i sense NAbs AAV5 preexistents. Amb anticossos es va definir com tenir un títol superior al límit de detecció (LOD). Sense anticossos es va definir com tenir un títol inferior o igual al LOD.
El perfil de seguretat per a etranacogene dezaparvovec als 18 mesos era coherent amb les dades presentades anteriorment. Els esdeveniments adversos relacionats amb el tractament (TRAE) més freqüents que es van produir en més del 10% dels pacients van ser augment de l'ALT (17%), mal de cap (15%), malaltia semblant a la grip (13%) i reaccions relacionades amb la infusió (13%). ).
CONTINGUT RELACIONAT
