Catalan
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Aspectes destacats de la 25a reunió anual de l'ASGCT
El promotor Stabilin-2 modula la resposta immune al FVIII després del lliurament de vectors lentivirals en ratolins hemofílics
Presentat per: Antonia Follenzi, MD, PhD, University of Piemonte Orientale, Novara, Itàlia
Antònia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Merlí1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1
Punts de dades clau
- El promotor Stablin-2 (STAB2) dirigeix l'expressió en LSEC
- El promotor STAB2 dirigeix l'expressió de LV.pSTAB2.FVIII en ratolins d'hemofília A
STAB2 és un receptor d'eliminació implicat en l'eliminació del hialurònic i del complex vWF-FVIII. El receptor s'expressa principalment al fetge per cèl·lules endotelials sinusoïdals del fetge (LSEC). El promotor STAB2 es va utilitzar per dirigir l'expressió de GFP en LSEC després del lliurament lentiviral (LV). La injecció de vectors LV.STAB2-GFP/FVIII en ratolins BALB/c immunoreactius va mostrar l'orientació endotelial i el manteniment a llarg termini de l'expressió transgènica en comparació amb l'ús de PGK, un promotor omnipresent per al qual l'expressió es va netejar en 2 setmanes en injectada. ratolins.
L'activitat del promotor STAB2 es va avaluar més in vivo mitjançant la injecció de LV que portava el transgen FVIII en diverses soques de ratolins hemofílics, seguida de l'avaluació de l'activitat del FVIII i la formació d'anticossos neutralitzants. Com es mostra aquí, el lliurament de LV del transgen FVIII, impulsat pel promotor STAB2, va provocar l'expressió de FVIII principalment en LSEC (tauler esquerre) sense anticossos neutralitzadors (plafó dret) durant un any.
CONTINGUT RELACIONAT
