Resultats de B-LIEVE, un estudi de confirmació de dosi de fase 1/2 de la teràpia gènica AAV de FLT180a en pacients amb hemofília B
Destacats del 30è Congrés de l'ISTH

Resultats de B-LIEVE, un estudi de confirmació de dosi de fase 1/2 de la teràpia gènica AAV de FLT180a en pacients amb hemofília B

Presentat per: Guy Young, MD, Keck School of Medicine de la USC, Los Angeles, Califòrnia, Estats Units

G. Jove1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3

1Children's Hospital Los Angeles, Universitat del Sud de Califòrnia Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, EUA, Los Angeles, Califòrnia, Estats Units
2Royal Free Hospital, Londres, Anglaterra, Regne Unit
3Freeline, Stevenage, Anglaterra, Regne Unit

 

Punts de dades clau

FIX nivells

Nivells de FIX per als 3 primers pacients amb hemofília B dosificats amb teràpia gènica AAV FLT180a en l'estudi de fase 1/2 B-LIEVE. Els valors FIX són d'un assaig d'una etapa en un laboratori central; La línia discontínua horitzontal és el límit inferior de l'expressió FIX normal (50 IU/dL). A partir del 23 de maig de 2022, la retallada de dades, els nivells de FIX eren 93, 92 i 80 el dia 77, 56 i 36 de l'estudi per als pacients 1, 2 i 3, respectivament.

FIX i nivells d'ALT concomitants

Nivells de FIX (vermell) i ALT (groc) per als 3 pacients dosificats amb FLT180a a l'estudi B-LIEVE. Tres setmanes després de la infusió de FLT180a, els pacients van començar un curs reduït de corticoides orals i un curs curt de tacrolimus oral com a profilaxi per minimitzar les respostes immunes relacionades amb el vector. Les línies de punts verticals són infusions FIX exògenes profilàctiques rebudes els dies posteriors a la infusió de FLT180a.

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius
Imatge

Please enable the javascript to submit this form

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

SSL essencial