Destacats del 30è Congrés de l'ISTH
Relació entre el FVIII produït per transgènics i les taxes d'hemorràgia 2 anys després de la transferència de gens amb Valoctocogen Roxaparvovec: resultats de Gener8-1
Presentat per: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Facultat de Ciències de la Salut-Universitat de Witwatersrand i National Health Laboratory Service, Johannesburg, Sud-àfrica
J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Pipa19
1Universitat de Witwatersrand, Servei Nacional de Laboratori de Salut i Centre d'Atenció Integral de l'Hemofília, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Johannesburg, Gauteng, Sud-àfrica
2APHM, Departament d'Oncologia Hematologia Pediàtrica, Hospital Infantil La Timone i Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marsella, Provença-Alps-Costa Blava, França
3Divisió d'Hematologia, Departament de Medicina Interna, Hospital Universitari Nacional de Taiwan, Taipei, Keelung, Taiwan (República de la Xina)
4Nationwide Children's Hospital Divisió d'Hematologia, Oncologia i Trasplantament de Medul·la Òssia i The Ohio State University College of Medicine, Columbus, Ohio, Estats Units
5Divisió d'Hematologia/Oncologia, Departament de Medicina, Universitat de Califòrnia San Diego, San Diego, Califòrnia, Estats Units
6Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, i Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Indianapolis, Indiana, Estats Units
7Centre mèdic Sheba i Universitat de Tel Aviv, Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
8Centre for Hematology, Imperial College London, Londres, Anglaterra, Regne Unit
9Universitat de Califòrnia San Francisco, San Francisco, Califòrnia, Estats Units
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londres, Anglaterra, Regne Unit
11Centre d'hemofília de Queensland, Royal Brisbane and Women's Hospital i Universitat de Queensland, Brisbane, Queensland, Austràlia
12Institut d'Hematologia Experimental i Medicina Transfusió i Centre de Malalties Rares, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Alemanya
13Hemocentro UNICAMP, Departament de Medicina Interna, Escola de Ciències Mèdiques, Universitat de Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brasil
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Centre d'Hemofília i Trombosi i Fondazione Luigi Villa, i Departament de Fisiopatologia i Trasplantament, Università degli Studi di Milano, Milà, Lombardia, Itàlia
15Centre de tractament de l'hemofília ortopèdica, Los Angeles, Califòrnia, Estats Units
16Center for Heeding and Clotting Disorders, Universitat de Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Estats Units
17Hospitals de la Universitat d'Oxford National Health Service Foundation Trust, Universitat d'Oxford i Centre d'Investigació Biomèdica de l'Institut Nacional d'Oxford per a la Recerca Sanitària, Oxford, Anglaterra, Regne Unit
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Califòrnia, Estats Units
19Departaments de Pediatria i Patologia, Universitat de Michigan, Ann Arbor, Michigan, Estats Units