Relació entre el FVIII produït per transgènics i les taxes d'hemorràgia 2 anys després de la transferència de gens amb Valoctocogen Roxaparvovec: resultats de Gener8-1

Destacats del 30è Congrés de l'ISTH

Relació entre el FVIII produït per transgènics i les taxes d'hemorràgia 2 anys després de la transferència de gens amb Valoctocogen Roxaparvovec: resultats de Gener8-1

Presentat per: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Facultat de Ciències de la Salut-Universitat de Witwatersrand i National Health Laboratory Service, Johannesburg, Sud-àfrica

J. Mahlangu¹, H. Chambost², S. Chou³, A. Dunn⁴, A. von Drygalski⁵, R. Kaczmarek⁶, G. Kenet⁷, M. Laffan⁸, A. Leavitt⁹, B. Madan¹⁰, J. Mason¹¹, J. Oldenburg¹², M. Ozelo¹³, F. Peyvandi¹⁴, D. Quon¹⁵, M. Reding¹⁶, S. Shapiro¹⁷, H. Yu¹⁸, T. Robinson¹⁸, S. Pipa¹⁹

¹Universitat de Witwatersrand, Servei Nacional de Laboratori de Salut i Centre d'Atenció Integral de l'Hemofília, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Johannesburg, Gauteng, Sud-àfrica
²APHM, Departament d'Oncologia Hematologia Pediàtrica, Hospital Infantil La Timone i Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marsella, Provença-Alps-Costa Blava, França
³Divisió d'Hematologia, Departament de Medicina Interna, Hospital Universitari Nacional de Taiwan, Taipei, Keelung, Taiwan (República de la Xina)
⁴Nationwide Children's Hospital Divisió d'Hematologia, Oncologia i Trasplantament de Medul·la Òssia i The Ohio State University College of Medicine, Columbus, Ohio, Estats Units
⁵Divisió d'Hematologia/Oncologia, Departament de Medicina, Universitat de Califòrnia San Diego, San Diego, Califòrnia, Estats Units
⁶Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, i Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Indianapolis, Indiana, Estats Units
⁷Centre mèdic Sheba i Universitat de Tel Aviv, Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
⁸Centre for Hematology, Imperial College London, Londres, Anglaterra, Regne Unit
⁹Universitat de Califòrnia San Francisco, San Francisco, Califòrnia, Estats Units
¹⁰Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londres, Anglaterra, Regne Unit
¹¹Centre d'hemofília de Queensland, Royal Brisbane and Women's Hospital i Universitat de Queensland, Brisbane, Queensland, Austràlia
¹²Institut d'Hematologia Experimental i Medicina Transfusió i Centre de Malalties Rares, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Alemanya
¹³Hemocentro UNICAMP, Departament de Medicina Interna, Escola de Ciències Mèdiques, Universitat de Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brasil
¹⁴Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Centre d'Hemofília i Trombosi i Fondazione Luigi Villa, i Departament de Fisiopatologia i Trasplantament, Università degli Studi di Milano, Milà, Lombardia, Itàlia
¹⁵Centre de tractament de l'hemofília ortopèdica, Los Angeles, Califòrnia, Estats Units
¹⁶Center for Heeding and Clotting Disorders, Universitat de Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Estats Units
¹⁷Hospitals de la Universitat d'Oxford National Health Service Foundation Trust, Universitat d'Oxford i Centre d'Investigació Biomèdica de l'Institut Nacional d'Oxford per a la Recerca Sanitària, Oxford, Anglaterra, Regne Unit
¹⁸BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Califòrnia, Estats Units
¹⁹Departaments de Pediatria i Patologia, Universitat de Michigan, Ann Arbor, Michigan, Estats Units

Punts de dades clau

Resum de seguretat
Taxa d'hemorràgia tractada anualitzada/utilització del FVIII

Valoctocogene Roxaparvovec Resum de seguretat per a l'any 2

Taxa d'hemorràgia tractada anualitzada/utilització del FVIII

Els resultats de l'estudi de fase 3 GENEr8-1 en pacients amb hemofília A tractats amb valoctocogen roxaparvovec mostren una reducció constant de les hemorràgies tractades/any i la utilització anualitzada de FVIII de l'any 1 al segon en comparació amb la línia inicial. Els valors inicials eren del període de recollida de dades prospectiva de 2 mesos a l'estudi no intervencionista BMN 6-270.