Relació entre el FVIII produït per transgènics i les taxes d'hemorràgia 2 anys després de la transferència de gens amb Valoctocogen Roxaparvovec: resultats de Gener8-1
Destacats del 30è Congrés de l'ISTH

Relació entre el FVIII produït per transgènics i les taxes d'hemorràgia 2 anys després de la transferència de gens amb Valoctocogen Roxaparvovec: resultats de Gener8-1

Presentat per: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Facultat de Ciències de la Salut-Universitat de Witwatersrand i National Health Laboratory Service, Johannesburg, Sud-àfrica

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Pipa19

1Universitat de Witwatersrand, Servei Nacional de Laboratori de Salut i Centre d'Atenció Integral de l'Hemofília, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Johannesburg, Gauteng, Sud-àfrica
2APHM, Departament d'Oncologia Hematologia Pediàtrica, Hospital Infantil La Timone i Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marsella, Provença-Alps-Costa Blava, França
3Divisió d'Hematologia, Departament de Medicina Interna, Hospital Universitari Nacional de Taiwan, Taipei, Keelung, Taiwan (República de la Xina)
4Nationwide Children's Hospital Divisió d'Hematologia, Oncologia i Trasplantament de Medul·la Òssia i The Ohio State University College of Medicine, Columbus, Ohio, Estats Units
5Divisió d'Hematologia/Oncologia, Departament de Medicina, Universitat de Califòrnia San Diego, San Diego, Califòrnia, Estats Units
6Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, i Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Indianapolis, Indiana, Estats Units
7Centre mèdic Sheba i Universitat de Tel Aviv, Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
8Centre for Hematology, Imperial College London, Londres, Anglaterra, Regne Unit
9Universitat de Califòrnia San Francisco, San Francisco, Califòrnia, Estats Units
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londres, Anglaterra, Regne Unit
11Centre d'hemofília de Queensland, Royal Brisbane and Women's Hospital i Universitat de Queensland, Brisbane, Queensland, Austràlia
12Institut d'Hematologia Experimental i Medicina Transfusió i Centre de Malalties Rares, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Alemanya
13Hemocentro UNICAMP, Departament de Medicina Interna, Escola de Ciències Mèdiques, Universitat de Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brasil
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Centre d'Hemofília i Trombosi i Fondazione Luigi Villa, i Departament de Fisiopatologia i Trasplantament, Università degli Studi di Milano, Milà, Lombardia, Itàlia
15Centre de tractament de l'hemofília ortopèdica, Los Angeles, Califòrnia, Estats Units
16Center for Heeding and Clotting Disorders, Universitat de Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Estats Units
17Hospitals de la Universitat d'Oxford National Health Service Foundation Trust, Universitat d'Oxford i Centre d'Investigació Biomèdica de l'Institut Nacional d'Oxford per a la Recerca Sanitària, Oxford, Anglaterra, Regne Unit
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Califòrnia, Estats Units

19Departaments de Pediatria i Patologia, Universitat de Michigan, Ann Arbor, Michigan, Estats Units

Punts de dades clau

Valoctocogene Roxaparvovec Resum de seguretat per a l'any 2
Taxa d'hemorràgia tractada anualitzada/utilització del FVIII

Els resultats de l'estudi de fase 3 GENEr8-1 en pacients amb hemofília A tractats amb valoctocogen roxaparvovec mostren una reducció constant de les hemorràgies tractades/any i la utilització anualitzada de FVIII de l'any 1 al segon en comparació amb la línia inicial. Els valors inicials eren del període de recollida de dades prospectiva de 2 mesos a l'estudi no intervencionista BMN 6-270.

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius
Imatge

Please enable the javascript to submit this form

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

SSL essencial