Relació entre l'expressió endògena, transgènica de FVIII i els esdeveniments hemorràgics després de la transferència de gens de Valoctocogen Roxaparvovec per a l'hemofília A severa: una anàlisi post-hoc de l'assaig de fase 8 GENEr1-3
Aspectes destacats de la 63a reunió anual d'ASH

Relació entre l'expressió endògena, transgènica de FVIII i els esdeveniments hemorràgics després de la transferència de gens de Valoctocogen Roxaparvovec per a l'hemofília A severa: una anàlisi post-hoc de l'assaig de fase 8 GENEr1-3

Steven W. Pipe, MD1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *, Michael Wang, MD17, Nigel S Key18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, PhD22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *, i Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Departament de Pediatria i Patologia, Universitat de Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Departament de Medicina Interna, Facultat de Ciències Mèdiques, Universitat de Campinas, Campinas, Brasil
3El Centre Nacional d'Hemofília i l'Institut de Recerca de Trombosi i Hemostàsi Amalia Biron, Centre Mèdic Sheba, Tel Hashomer, Universitat de Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
4Centre de sagnat i trastorns de la coagulació, Centre Mèdic de la Universitat de Minnesota, Minneapolis, MN
5Universitat de Queensland, Brisbane, QLD, Austràlia
6Queensland Heemophilia Centre, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, QLD, Austràlia
7Universitat de Califòrnia San Francisco, San Francisco, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londres, Regne Unit
9Centre d'Hematologia, Departament de Medicina, Imperial College London, Londres, Regne Unit
10Centre de tractament de l'hemofília ortopèdica, Los Angeles, CA
11Departament de Medicina Molecular, The Scripps Research Institute, La Jolla, CA
12Divisió d'Hematologia, Departament de Medicina Interna, Hospital Universitari Nacional de Taiwan, Taipei, Taiwan
13Departament de Medicina de Radcliffe, Universitat d'Oxford, Oxford, Regne Unit
14Hospitals de la Universitat d'Oxford National Health Service Foundation Trust, Oxford, Regne Unit
15National Institute for Health Research, Oxford Biomedical Research Centre, Oxford, Regne Unit
16Centre de tractament de l'hemofília, Nationwide Children's Hospital i The Ohio State University College of Medicine, Columbus, OH
17Centre d'hemofília i trombosi, campus mèdic Anschutz de la Universitat de Colorado, Aurora, CO
18UNC Blood Research Center, Universitat de Carolina del Nord a Chapel Hill, Chapel Hill, Carolina del Nord
19Departament de Pediatria, Escola de Medicina de la Universitat d'Indiana, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
20Laboratori de Glicobiologia, Institut d’Immunologia i Teràpia Experimental de Hirszfeld, Wroclaw, Polònia
21Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Regne Unit
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Punts de dades clau

Disseny de l'estudi de fase 3 GENER8-1

Els resultats de l'estudi de fase 3 GENER8-1 es van analitzar per a la relació entre l'activitat del FVIII derivat del transgen i les hemorràgies. Del nombre total de participants a l'estudi (N = 134), aquesta anàlisi va incloure un subconjunt de pacients que van experimentar ≥ 1 sagnat tractat en el període posterior a la transició, que va començar 1 mes després del final del període de postprofilaxi que va seguir. infusió de transgènics.

ABR en participants amb hemorràgies tractades després de la transició (n = 22)

Dels 134 participants totals a l'estudi GENER8-1, 22 (16%) van experimentar almenys 1 sagnat tractat en el període posterior a la transició. Es mostra l'ABR per a aquests participants per a la línia de base prèvia a la infusió i el període d'estudi posterior a la infusió i postprofilaxi. En relació a la línia inicial, 15 participants van tenir una disminució de l'ABR, 2 van tenir un augment de l'ABR < 1 (fletxes negres) i 5 van tenir un augment de l'ABR > 1 (fletxes taronges).

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius
Imatge

Please enable the javascript to submit this form

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

SSL essencial