Catalan Catalan
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

ISTH: recursos recomanats

Una compilació de teràpia gènica en treballs científics sobre hemofília, assajos clínics seleccionats, documents reguladors i enllaços útils

Documents científics i documents normatius

Ressenyes sobre teràpia gènica d’hemofília

1. Abbasi J. Les teràpies gèniques de l’hemofília mostren prometre. JAMA. 2018; 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR, et al. Noves aproximacions a l’hemofília teràpia: èxits i reptes. Sang. 2017, 130: 2251, 2256. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P, et al. Noves teràpies i avenços clínics actuals en hemofília A. Hr Advol Hematol.2018; 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. Beck DL. Avenços en la teràpia gènica per a l’hemofília. ASH Notícies Clíniques. 1 d’octubre de 2018. https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. Problemes emergents en la teràpia gènica in vivo mediada per AAV. Mol Ther Meth Clin Dev. 2018, 8: 87, 104. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM. Navegació de cops de velocitat a la carretera d’innovació en terapèutica d’hemofília. HemaSphere. 2018; 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Doshi BS, et al. La teràpia gènica per a l’hemofília: què és el futur? Hr Advol Hematol. 2018, 9: 273, 293. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE, et al. La teràpia gènica arriba a l'edat. ciència. 2018; 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Evens H, et al. Teràpia gènica de l’hemofília: del senderista a la gamma de jocs. Hemofília. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. George LA. La terapia gènica de l’hemofília arriba a l’edat. Programa d’Hematologia Am Soc Hematol Educ. 2017; 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. Teràpies emergents per a l’hemofília – perspectiva global. Hemofília. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M. Una edat d'or per al tractament de l'hemofília? Hemofília. 2018; 24: 175-176. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Park CY, et al. Tecnologies d’edició del genoma per a la correcció de gens de l’hemofília. Gènere humà. 2016, 135: 977, 981. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. Perrin GQ, et al. Actualització de la teràpia gènica per a l’hemofília. Sang. 2019, 133: 407, 414. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pierce GF, et al. Una cornucòpia de teràpies en estudi per a l’hemofília. Mol Ther. 2017, 25: 2429, 2430. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pierce GF, et al. Passat, present i futur de la teràpia gènica d’hemofília: Des de vectors i transgens fins a resultats coneguts i desconeguts. Hemofília. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pierce GF, et al. 1a taula de teràpia gènica WFH: Comprensió del paisatge i reptes de la teràpia gènica per a l’hemofília a tot el món. Hemofília. 2019; 1-6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. Pipe SW. Noves teràpies per a l’hemofília. Programa d’Hematologia Am Soc Hematol Educ. 2016; (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. Pipe SW. Teràpia gènica per a l’hemofília. Càncer de sang Pediatr. 2018; 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. Teràpia gènica en hemofília: De bombo a esperança. HemaSphere. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

Presentacions recents

Centre de teràpia gènica d'EAHAD i seminari web sobre models de parla
30 March 2022
https://www.youtube.com

Enllaços d'interès

Fundació Nacional d’Hemofília
https://www.hemophilia.org/

Federació Mundial d’Hemofília
https://www.wfh.org

Avenços clínics en teràpia gènica per a l’hemofília
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

Assaigs clínics seleccionats

Hemofília A

  • NCT02576795. Un estudi de fase 1/2, escalada de dosi, seguretat, tolerabilitat i eficàcia de Valoctocogene Roxaparvovec, una transferència de gen mediada per un virus de factor humà VIII de factor humà a mediació vectorial de virus Adenovirus en pacients amb hemofilia A. greu. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. Un estudi de fase 1/2 de seguretat, tolerabilitat i eficàcia de Valoctocogeno Roxaparvovec, un transvasament genètic de factor humà de mediació vectorial de virus adeno-associat en factor humà VIII en hemofília A pacients amb nivells residuals de FVIII ≤ 1 UI / dL i anticossos preexistents contra AAV5 . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. Estudi de la Fase 3 per avaluar l'eficàcia / seguretat del valoctocogen Roxaparvovec i una transferència gènica mediada vectorial per AAV de hFVIII en dosi de 4E13vg / kg en hemofília A pacients amb nivells de FVIII residuals ≤1IU / dL que reben infusions profilàctiques FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. Un estudi Open-Label, de braç únic, de fase 3 per avaluar l'eficàcia i la seguretat de BMN 270, una transferència gènica mediada per virus de factor humà de factor VIII VIII en hemofília A amb pacients amb nivells de FVIII residuals ≤ 1 UI / dL que reben profilàctics. FVIII Infusions. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. Una avaluació multicèntrica de la seguretat i l'eficàcia a llarg termini de SPK-8011 [Vector viral associat a Adeno amb el factor VIII del factor humà eliminat al domini B] en homes amb hemofília A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. Estudi de transferència de gènics, seguretat en la cerca de dosis, tolerabilitat i eficàcia de SPK-8011 [un vector viral recombinant adeno-associat amb factor humà del gen VIII] en individus amb hemofília A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. Estudi de la cerca de dosi de la teràpia gènica SPK-8016 en pacients amb hemofília A per ajudar a l'avaluació en individus amb inhibidors de FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. Un estudi global, obert, multicèntric, de fase 1/2, de l'escalació de la seguretat i la dosi de BAX 888, un virus adeno-Associated Serotype 8 (AAV8), vector que expressa el domini B amb un factor suprimit de domini B (BDD-FVIII) en hemofília greu. A subjectes es va administrar una infusió intravenosa única. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. Un estudi de fase 1/2 (Open-Label, Adaptive, Dose-Ranging Dose) per a avaluar la seguretat i la tolerabilitat de SB-525 (Recombinant AAV2 / 6 Human Factor 8 Gene Therapy) en subjectes adults amb hemofilia A greu. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: Teràpia gènica per a l’hemofília A Utilitzant un nou model de codificació vectorial viral associada a Adeno associat a un serotip 8 Capsidia. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Teràpia Gènica Lentiviral FVIII per a Hemofília A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. Estudi de la fase I que avalua la seguretat i la viabilitat de la transferència de gens de cèl·lules mare hematopoietiques que té com a objectiu el lliurament del factor VIII de plaquetes per a pacients amb hemofília A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

Hemofília B

  • NCT02484092. Estudi gènic de teràpia oberta i escala de dosis de SPK-9001 [Vector viral associat a l'adeno amb el factor humà del gen IX] en subjectes amb hemofília B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. FIX Long Study: A Factor IX (FIX) Transferència de gènes, avaluació multicèntrica de l’estudi a llarg termini de la seguretat i l’eficàcia de SPK9001 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. Una fase I / II, etiqueta oberta, incontrolada, de dosi única, ascendent a dosi, en un assaig multicentre que investiga un vector viral associat a Adeno que conté un gen de factor IX optimitzat per codon (AAV5-hFIX) administrat a pacients adults amb Hemofília B. Severa o Moderadament Severa. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. Fase III, etiqueta oberta, dosi única, multicèntrica, assaig multinacional que investiga un vector viral associat a Adotip del serotip 5 que conté la variant de Pàdua d’un gen IX del factor humà optimitzat per codon (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-061) Administrat a subjectes adults amb hemofília B. Severa o moderadament severa. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. Fase IIb, assaig obert, de dosi única, d’un sol braç, multicentre de prova per confirmar el factor IX Nivell d’activitat del vector viral associat a l’adenotip del serotip 5 que conté la variant de Pàdua d’un gen humà del factor humà optimitzat amb codon IX (AAV5) -hFIXco-Padua, AMT-061) Administrat a subjectes adults amb hemofília B. Severa o moderadament severa. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. A Test 1/2 Open-Label, Single Ascose Dose Trial of a Self-Complementing Adeno-Associated Virus Theotic 8 Factor IX Gene Therapy (AskBio009) en adults amb hemofília B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. Una fase I / II, etiqueta oberta, multicèntrica, dosi única ascendent, estudi de seguretat d'un nou vector viral associat a l'adeno (FLT180a) en pacients amb hemofília B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. Un estudi de seguiment a llarg termini a nivell obert, multicèntric, per investigar la seguretat i la durabilitat de la resposta després de la dosi d’un nou viral vector viral adeno-associat (FLT180a) en pacients amb hemofilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. Un estudi de fase I, de marca oberta, de dosi ascendent, per avaluar la seguretat i la tolerabilitat de la teràpia gènica del factor IX amb factor AAV2 / 6 mitjançant nuclea en dit zencat (ZFN), integració dirigida a SB-FIX en subjectes adults amb hemofília B. Severa. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. Un estudi d’escalació de dosis d’etiqueta oberta d’un vector viral autocon complementari adeno-complementari (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) per a la transferència de gens a l’hemofília B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238
Torna a l'inici
Imatge

Please enable the javascript to submit this form

Qui som?

Amb el suport de beques educatives de Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

SSL essencial