Primer estudi de teràpia gènica humana en tecnologia AAVhu37 Capsid Vector Vector en hemofília severa A: resultats de l'activitat FVIII i seguretat
Destaquen la 23a reunió anual d’ASGCT

Primer estudi de teràpia gènica humana en tecnologia AAVhu37 Capsid Vector Vector en hemofília severa A: resultats de l'activitat FVIII i seguretat

Steven Pipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Universitat de Michigan, Ann Arbor, MI

2Departament d’Hematologia de la Universitat, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Regne Unit

3Departament de Medicina, Universitat de Wisconsin – Madison, Madison, WI

4Hospital Nacional especialitzat per al tractament actiu de malalties hematològiques, Sofia, Bulgària

5Bayer, Basilea, Suïssa

Punts de dades clau

Criteris d’inclusió i augment del règim de dosificació per a l’estudi de seguretat de dosi obert en fase 1/2 i cerca de dosificació per al vector de càpsida AAVhu37 en hemofília greu A. Dos pacients han estat inscrits a les cohortes 1, 2 i 3. Resultats de les dues primeres cohorts. estaven disponibles per a aquesta presentació. (PTP, pacients tractats prèviament; ED, dies d’exposició; GC, còpies gèniques)

Els resultats de l'activitat de FVIII per als 2 pacients de la cohort 1 van mostrar una expressió sostenida de FVIII en ambdós pacients durant> 12 mesos. A aquesta dosi més baixa, un pacient (plafó dret) va assolir nivells de FVIII clínicament significatius i es va traduir en una reducció del nombre de sagnades en 1 mesos de 12 a 99.

Els resultats de l'activitat de FVIII dels 2 pacients de la cohort 2 han mostrat una expressió sostinguda de FVIII durant més de 6 mesos. Amb aquesta dosi més alta, tots dos pacients van aconseguir nivells de FVIII clínicament significatius; Un pacient (panell dret) ha estat sagnat i sense tractament durant 1 mesos.

CONTINGUT RELACIONAT