El més destacat del congrés virtual ISTH 2020
Prova de la Fase I / II de SPK-8011: Expressió FVIII estable i duradora de> 2 anys amb millores significatives en ABR en les cohorts de dosis inicials després de la transferència de gen FVIII mediada per AAV per a l’hemofília A
L. Jordi1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reaccionar6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Alt6
1Children's Hospital de Filadèlfia, Filadèlfia, Estats Units
2Escola de Medicina Perelman a la Universitat de Pensilvania, Filadèlfia, Estats Units
3Centre Mèdic de la Universitat Estatal de Pensilvania Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Estats Units
4Centre Mèdic de la Universitat de Pittsburgh i Centre d’Hemofília de Pennsilvània Occidental, Departament de Medicina, Pittsburgh, Estats Units
5Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, Estats Units
6Spark Therapeutics, Filadèlfia, Estats Units
L. Jordi1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reaccionar6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Alt6
1Children's Hospital de Filadèlfia, Filadèlfia, Estats Units
2Escola de Medicina Perelman a la Universitat de Pensilvania, Filadèlfia, Estats Units
3Centre Mèdic de la Universitat Estatal de Pensilvania Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Estats Units
4Centre Mèdic de la Universitat de Pittsburgh i Centre d’Hemofília de Pennsilvània Occidental, Departament de Medicina, Pittsburgh, Estats Units
5Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, Estats Units
6Spark Therapeutics, Filadèlfia, Estats Units
CONTINGUT RELACIONAT
Webinars interactius
Webinars interactius
podcasts