Catalan
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
El més destacat del congrés virtual ISTH 2020
Prova de la Fase I / II de SPK-8011: Expressió FVIII estable i duradora de> 2 anys amb millores significatives en ABR en les cohorts de dosis inicials després de la transferència de gen FVIII mediada per AAV per a l’hemofília A
L. Jordi1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reaccionar6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Alt6
1Children's Hospital de Filadèlfia, Filadèlfia, Estats Units
2Escola de Medicina Perelman a la Universitat de Pensilvania, Filadèlfia, Estats Units
3Centre Mèdic de la Universitat Estatal de Pensilvania Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Estats Units
4Centre Mèdic de la Universitat de Pittsburgh i Centre d’Hemofília de Pennsilvània Occidental, Departament de Medicina, Pittsburgh, Estats Units
5Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, Estats Units
6Spark Therapeutics, Filadèlfia, Estats Units
L. Jordi1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reaccionar6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Alt6
1Children's Hospital de Filadèlfia, Filadèlfia, Estats Units
2Escola de Medicina Perelman a la Universitat de Pensilvania, Filadèlfia, Estats Units
3Centre Mèdic de la Universitat Estatal de Pensilvania Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Estats Units
4Centre Mèdic de la Universitat de Pittsburgh i Centre d’Hemofília de Pennsilvània Occidental, Departament de Medicina, Pittsburgh, Estats Units
5Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, Estats Units
6Spark Therapeutics, Filadèlfia, Estats Units
Punts de dades clau
- SPK-8011 FASE 1/2 DISSENY D’ESTUDI
- EFICÀCIA PRELIMINÀRIA: EVENTS BLEEDING
- EXPRESSIÓ FVIII FACTOR PER A 3.3 ANYS
L’assaig de fase 1/2 dissenyat per SPK-8011 va incloure pacients infusos amb 1 de 3 dosis vectorials: 5x1011 vg / kg (5e11, n = 2), 1x1012 vg / kg (1e12, n = 3), i 2x1012 vg / kg (2e12, n = 9). Els pacients elegibles eren homes adults amb hemofília A moderada (n = 1) a severa (n = 13) (FVIII: C ≤ 2%), nivells baixos a indetectables d’anticossos neutralitzants a la càpsida LK03 i exposició al factor durant> 150 dies amb no hi ha antecedents d’inhibidors. Es va seguir de prop els pacients durant un any, amb un seguiment a llarg termini previst per a un màxim de 1 anys.
Dels 14 pacients infusos amb SPK-8011, 2 pacients infusos amb la dosi més alta (2e12) no van mantenir una expressió estable de FVIII. Els 12 pacients amb expressió estable van demostrar una reducció del 91% en els esdeveniments hemorràgics i una reducció del 96% del consum de factors (no mostrat).
A partir d’un assaig estadístic, l’expressió de FVIII per a pacients en cohort de dosis baixes (5e11, participants 1 i 2 en gràfic) i cohort de dosi mitjana (1e12, participants 3-5 en gràfic) van ser entre el 5% i el 25% durant llarg. -Duracions de seguiment a llarg termini de 2 a 3.3 anys.
CONTINGUT RELACIONAT
Webinars interactius
Presentat per Barbara A. Konkle, MD
Presentat per Steven W. Pipe, MD
Presentat per Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Presentat per David Lillicrap, MD
Presentat per Thierry VandenDriessche, doctor
Presentat per Flora Peyvandi, MD, doctora
Presentat per Glenn F. Pierce, MD, doctorat
