Catalan
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Aspectes destacats del 28è Congrés Anual de l'ESGCT
Superació de la immunitat preexistent anti-AAV per aconseguir una transferència gènica segura i eficient en entorns clínics.
Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE
Punts de dades clau
- Superació de la immunitat preexistent anti-AAV
- Millora de l'eficàcia de la teràpia gènica en primats no humans seropositius amb IdeS
(A) L'eficàcia de l'expressió transgènica mitjançant vectors AAV es pot reduir a causa de la immunitat innata. (B) En aquest estudi de prova de concepte que va incloure primats no humans amb anticossos anti-AAV, es va utilitzar la imlifidasa endopeptidada (IdeS) per determinar si la degradació de la IgG circulant podria millorar l'expressió d'hFIX mediada per AAV.
En primats no humans tractats amb AAV8 que contenen FIX, l'expressió de hFIX al plasma va ser significativament més alta en un animal tractat amb IdeS en comparació amb un sense tractament amb IdeS. Aquests resultats suggereixen que la degradació sistèmica d'IgG pot permetre la teràpia gènica amb vectors AAV en pacients seropositius amb hemofília, així com la readministració en pacients tractats prèviament amb una expressió de factor decreixent.
CONTINGUT RELACIONAT
