Superació de la immunitat preexistent anti-AAV per aconseguir una transferència de gens segura i eficient en entorns clínics
Aspectes destacats del 28è Congrés Anual de l'ESGCT

Superació de la immunitat preexistent anti-AAV per aconseguir una transferència gènica segura i eficient en entorns clínics.

Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Punts de dades clau

Superació de la immunitat preexistent anti-AAV per aconseguir una transferència de gens segura i eficient en entorns clínics

(A) L'eficàcia de l'expressió transgènica mitjançant vectors AAV es pot reduir a causa de la immunitat innata. (B) En aquest estudi de prova de concepte que va incloure primats no humans amb anticossos anti-AAV, es va utilitzar la imlifidasa endopeptidada (IdeS) per determinar si la degradació de la IgG circulant podria millorar l'expressió d'hFIX mediada per AAV.

Millora de l'eficàcia de la teràpia gènica en primats no humans seropositius amb IdeS

En primats no humans tractats amb AAV8 que contenen FIX, l'expressió de hFIX al plasma va ser significativament més alta en un animal tractat amb IdeS en comparació amb un sense tractament amb IdeS. Aquests resultats suggereixen que la degradació sistèmica d'IgG pot permetre la teràpia gènica amb vectors AAV en pacients seropositius amb hemofília, així com la readministració en pacients tractats prèviament amb una expressió de factor decreixent.

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius
Imatge

Please enable the javascript to submit this form

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

SSL essencial