Avenços clínics en actualitzacions de teràpia gènica sobre assaigs clínics de teràpia gènica en hemofília
L'impacte de la immunitat preexistent en la farmacodinàmica no clínica de la teràpia gènica basada en AAV5
Activitat terapèutica hFIX assolida després del tractament AAV5-hFIX únic en pacients amb hemofília B i NHPs amb NAB anti-AAV5 preexistents
Hiperactivitat del factor IX Padua (R338L) depèn de l’activitat del cofactor del factor VIIIa