Últimes notícies

Seguiment multiyear de la teràpia gènica AAV5-hFVIII-SQ per a l’hemofília A

 

 

Activitat millorada del factor IX després de l'administració del factor IX "Padua" AAV5-R338L, del factor IX de l'AAV5 WT, del factor humà IX dels NHPs

 

 

BioMarin envia l'arxiu EMA per a la primera teràpia gènica d'hemofília

 

 

Perspectives del pacient sobre tractaments novedosos en hemofília A: un estudi qualitatiu