Últimes notícies

Alta dosi de teràpia gènica per a l’hemofília B Normalitzant els nivells de FIX, demostració de dades d’assaig precoç

 

 

BioMarin presenta una sol·licitud de llicència de Biologia a l’Administració de medicaments i aliments per als EUA per al valoctocogen Roxaparvovec per tractar l’hemofília A

 

 

Teràpia gènica humana per a l’hemofília

 

 

Seguiment multiyear de la teràpia gènica AAV5-hFVIII-SQ per a l’hemofília A