Activitat terapèutica hFIX assolida després del tractament AAV5-hFIX únic en pacients amb hemofília B i NHPs amb NAB anti-AAV5 preexistents
Hiperactivitat del factor IX Padua (R338L) depèn de l’activitat del cofactor del factor VIIIa
L'impacte de la immunitat preexistent en la farmacodinàmica no clínica de la teràpia gènica basada en AAV5
ISTH anuncia el llançament d’una nova iniciativa d’educació global en teràpia gènica per a l’hemofília