Proves d’hemofília al segle XXI: definició de resultats importants per al pacient

Proves d’hemofília al segle XXI: definició de resultats importants per al pacient

Investigació i pràctica en trombosi i hemostàsia (Primavera 2019) Vol. 379, núm. 20, pàg. 184 Konkle, Bàrbara A.; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

Les darreres cinc dècades han estat marcades per un avenç significatiu en l’atenció a l’hemofília, que s’ha ampliat fins a incloure teràpies sense substitució i la disponibilitat aproximada de teràpia gènica. Aquests avenços, però, justifiquen una nova revisió de les mesures de resultat utilitzades per avaluar teràpies de substitució de factors en estudis clínics, és a dir, el nivell d’activitat del factor i la taxa de sagnat anualitzada. Aquests objectius han de ser considerats no només en el context de les noves estratègies de tractament de l'hemofília, sinó també des del punt de vista d'un recent èmfasi en les perspectives del pacient relacionades amb la supervivència, l'estat funcional i la qualitat de vida. Seleccionar i mesurar els resultats importants per al pacient, que sovint es denuncien els pacients, està esdevenint un pas crític en el procés d’assaig clínic. La comunitat d’investigació reconeix que els pacients veuen problemes a través d’un objectiu diferent dels clínics, fabricants i altres parts interessades; aporta valor a la comprensió del disseny de la investigació, així com a la seva participació real. El que importa als pacients són els resultats que abasten tot el cicle assistencial: supervivència, estat funcional i qualitat de vida.

Enllaç web