Anticossos associats a l’adovovirus al Regne Unit Cohort de pacients d’hemofília

Anticossos associats a l’adovovirus al Regne Unit Cohort de pacients d’hemofília

Investigació i pràctica en trombosi i hemostàsia (Primavera 2019) Vol. 3, núm. 2, pàg. 261 Stanford, S .; Pink, R.; Creagh, D.; et al.

Un estudi recent va trobar que el cribratge d’immunitat preexistent podria ser important en la identificació de pacients que tenen més probabilitats de beneficiar-se de teràpia gènica. L’estudi d’una cohort d’hemofília d’adults del Regne Unit va consistir a provar mostres de plasma citades de 100 pacients per a activitats preexistents contra virus adeno-associats tipus 5 (AAV5) i AAV tipus 8 (AAV8) mitjançant la inhibició de la transducció AAV i proves d’anticossos totals. Segons les dades, el 21% dels pacients tenien anticossos anti-AAV5, mentre que el 23% tenien anticossos anti-AAV8. Addicionalment, el 25% dels pacients tenien inhibidors d’AAV5 i el 38% tenien inhibidors d’AAV8. En aquesta cohort, la seroprevalència global amb qualsevol dels dos assajos va ser del 30% contra AAV5 i del 40% contra AAV8. Un total del 24% dels pacients eren seropositius per als dos tipus d'AAV. La investigació clínica pot ser útil per avaluar els efectes de la immunitat preexistent sobre la seguretat i l'eficàcia de la teràpia gènica mediada per AAV, segons informen els investigadors.

Enllaç web