Com parlar de teràpia gènica per a l’hemofília? Una perspectiva pacient i metge

Com parlar de teràpia gènica per a l’hemofília? Una perspectiva pacient i metge

Hemofília (05/21/19) Miesbach, W.; O'Mahoney, B.; Clau, NS; et al.

Tot i que la teràpia gènica podria revolucionar el tractament per a persones amb hemofília, reduint el risc d’hemorràgia alhora que redueix o abrogant la necessitat d’administració de factors exògens, els investigadors asseguren que és important que tant els metges com els pacients tinguin fonts d’informació clara i fiable per tal de discutir tant els riscos i beneficis del tractament. La investigació en teràpia gènica mediada en vectoris relacionada amb l'adeno (AAV) ha mostrat una millora en els nivells de factors endògens en períodes sostinguts, una reducció significativa de les taxes de sagnat anualitzades, un menor consum de factors exògens i un perfil de seguretat positiu. Tot i això, és important que els metges subratlin que la investigació està en curs i que hi ha mancances d’evidències, com ara els perfils de seguretat a llarg termini. A més, es podrien excloure els grups clau de pacients –inclosos nens i adolescents, amb disfunció hepàtica o renal– i amb antecedents d’inhibidors de factors o anticossos AAV neutralitzadors preexistents sota els criteris d’elegibilitat per a assaigs de teràpia gènica.

Enllaç web