Monitorització de llocs d'integració vectorial en enfocaments de teràpia gènica in vivo mitjançant seqüenciació de llocs d'integració de biòpsia líquida
Aspectes destacats del 28è Congrés Anual de l'ESGCT

Monitorització de llocs d'integració vectorial en enfocaments de teràpia gènica in vivo mitjançant seqüenciació de llocs d'integració de biòpsia líquida

D Cesana1, A Calàbria1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, A Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, A Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, A Fischer2, M Cavazzana2, E Sis2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1San Raffaele Telethon Institut de Teràpia Genètica (HSR-TIGET)

2Laboratori de Limfohematopoiesi Humana, INSERM, França

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, França

4Hospital Infantil Dr. von Hauner, LMU, Alemanya

5Departament de Microbiologia, UPenn, EUA

Punts de dades clau

IS Recuperació d'ADN lliure de cèl·lules purificat de líquids corporals

L'ADN lliure de cèl·lules (cfDNA) s'allibera a la sang a partir de cèl·lules sanes, inflamades o malaltes d'òrgans sòlids (com el fetge o el tim) que pateixen apoptosi o necrosi. Les alteracions genètiques en l'ADNc purificat, inclosos els llocs d'integració vector-genòmica (IS) de cèl·lules transduïdes, es poden detectar mitjançant la seqüenciació de llocs d'integració de biòpsia líquida (LiBIS-seq).

Caracterització del perfil d'integració de Lentivirus (LV) en gossos hemofílics

Tres gossos hemofílics adults (O21, M57 i O59) van rebre una única injecció de LVs que expressava diferents versions de FIX de coagulació canina. Per a cada gos, l'ADNc es va purificar del sèrum sanguini recollit en 7-8 punts de temps diferents a partir dels 30 als 532 d després de la injecció. Aquest gràfic mostra la mida estimada de la població de clons cel·lulars marcats que contribueixen als IS compartits al llarg del temps en gossos M57 i O59.

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius
Imatge

Please enable the javascript to submit this form

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

SSL essencial