Steven W. Pipe, MD
Aspectes destacats del congrés ISTH 2021

Informe de casos de seguretat hepàtica de l’assaig de teràpia gènica HOPE-B de fase 3 en adults amb hemofília B.

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, SW Pipe6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Alemanya

2Barts Liver Center, Queen Mary University de Londres, Londres, Regne Unit

3Centre Mèdic de la Universitat d’Amsterdam, Amsterdam, Països Baixos

4uniQure Inc, Lexington, Estats Units

5uniQure BV, Amsterdam, Països Baixos

6Universitat de Michigan, Ann Arbor, Estats Units

Punts de dades clau

  • Home blanc de 69 anys, no hispà, amb hemofília B moderadament severa
  • 1980-Diagnosticat amb VHB (+ ve per als anticossos anti-HBs i anti-HBc i anti-HBe)
  • 1983-Diagnosticat d’hepatitis no A / no N
  • 2003: es confirma positiu per al VHC quan hi ha proves disponibles
  • 2015: avaluat per a la teràpia d’eradicació del VHC, genotip 1a, sense fibrosi significativa (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Tractat amb paritaprevir / ombitasvir / ritonavir, dasabuvir i ribavirina; aconseguir una resposta virològica sostinguda
  • Història social notable per fumar prèviament, consum d'alcohol de 0-2 unitats / setmana
  • Història familiar notable per càncer

Antecedents mèdics relacionats amb el fetge d’un pacient amb hemofília B en l’assaig HOPE-B que va experimentar carcinoma hepatocel·lular mentre participava en l’estudi. La seva història clínica conté diversos factors de risc per al desenvolupament de HCC, inclosos l’hepatitis B i C, l’edat avançada i el consum d’alcohol.

Resum d'anàlisis moleculars de HCC
Un any després de la infusió, una ecografia per protocol va revelar una lesió hepàtica subcapsular. Aquesta taula resumeix l’anàlisi posterior del lloc d’integració molecular i la seqüenciació del genoma complet feta en teixit tumoral ressecat, incloent-hi els resultats esperats si l’HCC depenia de (columna 1) o independent de la integració (columna 1) AAV. Els resultats reals de les anàlisis es mostren a la columna 2.

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius
Imatge

Please enable the javascript to submit this form

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

SSL essencial