Catalan
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Aspectes destacats del 28è Congrés Anual de l'ESGCT
Teràpia gènica lentiviral al fetge per a l'hemofília i més enllà
Alessio Cantore, PhD
San Raffaele Telethon Institut de Teràpia Genètica
Universitat Vita-Salute San Raffaele
Milà, Itàlia
Punts de dades clau
- Vector lentiviral (LV) per a la teràpia gènica hepàtica
- Activitat del factor de coagulació humà normal a supranormal en NHP
Construcció dels vectors lentivirals dissenyats per a la teràpia gènica dirigida al fetge i utilitzats per empaquetar els transgens humans FIX o FVIII que es van infondre en primats no humans per tal de transduir hepatòcits amb la construcció vector-transgen.
L'expressió de hFIX i hFVIII en primats no humans infusionats amb el vector lentiviral que conté el transgen corresponent. El vector-transgène LV-FIX es va infondre a dosis de 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) i 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). La construcció del vector-transgène LV-FVIII es va infusionar a dosis d'1 x 10-9 TU/kg (n = 2) i 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).
CONTINGUT RELACIONAT
Webinars interactius
Resultats a llarg termini: durabilitat i seguretat
Presentat per la professora Margareth C. Ozelo, doctora, doctora ...
Obstacles i oportunitats
Presentat per Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Suport al pacient, assessorament i supervisió del pacient
Presentat per Lindsey A. George, MD ...
Teràpia Gènica per al FVIII
Presentat per K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Actualització sobre l'eficàcia dels assaigs clínics
Presentat per Guy Young, MD ...
Teràpia gènica de vectors associats a Adeno-Associated Viral (AAV): aplicació a l’hemofília
Presentat per Barbara A. Konkle, MD ...
Teràpia gènica per al tractament de l’hemofília: una introducció a la transferència gènica d’un vector viral adeno-associat
Presentat per Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Teràpia gènica per al tractament de l’hemofília: preocupacions freqüents en la teràpia gènica
Presentat per Thierry VandenDriessche, doctorat ...
Teràpia gènica per al tractament de l’hemofília: altres estratègies i objectius
Presentat per Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Una història del tractament de l’hemofília: teràpia no substitutiva de la teràpia gènica
Presentat per Steven W. Pipe, MD ...
Conèixer la teràpia gènica: terminologia i conceptes
Presentat per David Lillicrap, MD ...
podcasts
