Teràpia gènica lentiviral al fetge per a l'hemofília i més enllà
Aspectes destacats del 28è Congrés Anual de l'ESGCT

Teràpia gènica lentiviral al fetge per a l'hemofília i més enllà

Alessio Cantore, PhD
San Raffaele Telethon Institut de Teràpia Genètica
Universitat Vita-Salute San Raffaele
Milà, Itàlia

Punts de dades clau

Vector lentiviral (LV) per a la teràpia gènica hepàtica

Construcció dels vectors lentivirals dissenyats per a la teràpia gènica dirigida al fetge i utilitzats per empaquetar els transgens humans FIX o FVIII que es van infondre en primats no humans per tal de transduir hepatòcits amb la construcció vector-transgen.

Activitat del factor de coagulació humà normal a supranormal en NHP

L'expressió de hFIX i hFVIII en primats no humans infusionats amb el vector lentiviral que conté el transgen corresponent. El vector-transgène LV-FIX es va infondre a dosis de 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) i 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). La construcció del vector-transgène LV-FVIII es va infusionar a dosis d'1 x 10-9 TU/kg (n = 2) i 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius
Imatge

Please enable the javascript to submit this form

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

SSL essencial