David Lillicrap, MD, FRCPC
Aspectes destacats del congrés ISTH 2021

Investigació de resultats primerencs després de la teràpia gènica viral associada a l’adenó en un model d’hemofília canina

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lillicrap1

1Departament de Patologia i Medicina Molecular, Queen's University, Kingston, Canadà

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Estats Units

3Kingston Health Sciences, Kingston, Canadà

4Serveis d'atenció als animals, Queen's University, Kingston, Canadà

Punts de dades clau

Punts de dades

Hemofília Es va utilitzar un model de gos per avaluar els canvis que afecten el fetge i els factors que afecten l’expressió del FVIII després de la teràpia gènica AAV. Cinc gossos mascles van ser tractats amb una sola infusió d'AAV5-HLP-cFVIII a dosis de 6.8e13-2e14 genomes vectorials / kg. Es va veure expressió de FVIII per als 2 gossos tractats amb construccions optimitzades per codons (JA2013 i K2015), que es va mantenir als sis mesos (co-cFVIII-SQ = 6.8% i co-cFVIII-V3 = 4.3%) amb normalització del conjunt temps de coagulació de la sang (WBCT).

Punt de dades 2
Com es veu en aquest gràfic, el gos tractat amb co-cFVIII-V3 (K2015) va desenvolupar dos episodis de transaminitis, una elevació lleu post-biòpsia el dia 84 i una segona elevació més gran el dia 116, just abans de la segona biòpsia. Les imatges per ultrasons i les biòpsies hepàtiques utilitzades per investigar aquests episodis no van demostrar cap histopatologia hepàtica subjacent significativa.

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius
Imatge

Please enable the javascript to submit this form

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

SSL essencial