Seguiment actualitzat de l’estudi Alta, un estudi de fase 1/2 del giroctocogen Fitelparvovec (SB-525), teràpia gènica en adults amb hemofília greu

Seguiment actualitzat de l’estudi Alta, un estudi de fase 1/2 del giroctocogen Fitelparvovec (SB-525), teràpia gènica en adults amb hemofília greu
Aspectes destacats de la 62a reunió i exposició anual ASH

Seguiment actualitzat de l’estudi Alta, un estudi de fase 1/2 del giroctocogen Fitelparvovec (SB-525), teràpia gènica en adults amb hemofília A greu

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, doctor, doctor7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, PhD9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, doctor, MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 i Didier Rouy, MD, doctor11

1Universitat de Califòrnia, San Francisco, CA

2Universitat de Washington, Seattle, WA

3Universitat de Washington, Centre de Washington per als trastorns de l’hemorràgia, Seattle, WA

4UAMS a Arkansas Children's Hospital, Little Rock, AR

5Universitat del sud de Florida, Tampa, Florida

6Universitat de Miami Facultat de Medicina Miller, Miami, FL

7Universitat de Califòrnia, Davis, Sacramento, Califòrnia

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, Nova York, Nova York

10Pfizer Inc, Collegeville, Pennsilvània

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, Califòrnia

Punts de dades clau

ESTUDIAR DISSENY

L’estudi de fase 1/2 de SB-525 va ser un disseny de cohorts d’escalada de dosis, de 4 dosis, amb 2 participants a cadascuna de les dosis més baixes i 5 participants a la dosi més alta, 3 x 1013 vg / kg. Les durades de seguiment oscil·len entre 1 i 3 anys després de la infusió, excepte 1 participant de la cohort 3 (1 x 1013 vg / kg) que va suspendre prematurament l’estudi (es va perdre pel seguiment).

ALT ELEVATION IN COHORT 4 (3 x 1013 vg / kg)

Les elevacions de l’ALT van ser l’esdeveniment advers més freqüent, que es va produir en 5 dels 11 participants i 4 dels 5 participants amb la dosi més alta de la cohort 4. Aquests 4 participants van ser tractats amb esteroides per durades que van des de les 6 fins a les 16 setmanes. Es va veure una segona elevació de l'ALT en 3 d'aquests 4 participants.

EFICÀCIA PER A LA COHORT 4

Activitat FVIII mitjançant l'assaig cromogènic per als 5 participants de la cohort 4, la cohort de dosi més alta. El seguiment postinfusió oscil·la entre les 52 i les 82 setmanes. Durant les setmanes 9-52, l'activitat mitjana del FVIII va ser del 56.9% i la mitjana va ser del 70.4% (segons es determina per 4 de 5 cohorts de 4 participants amb avaluació a les 52 setmanes).

CONTINGUT RELACIONAT