Registre de la Federació Mundial de Teràpia Gènica de l’Hemofília

Registre de la Federació Mundial de Teràpia Gènica de l’Hemofília
Aspectes destacats de la 62a reunió i exposició anual ASH

Registre de la Federació Mundial de Teràpia Gènica de l’Hemofília

Bàrbara A. Konkle, MD1,2, Donna Coffin, MSc3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Doctor Alfonso Iorio, doctor6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, doctora13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19, i Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Federació Mundial d’Hemofília, Montreal, QC, Canadà

2Universitat de Washington, Centre de Washington per als trastorns de l’hemorràgia, Seattle, WA

3Federació Mundial d’Hemofília, Mont-real, QC, Canadà

4Societat Internacional de Trombosi i Hemostàsia, Inc, Carrboro

5The Children's Hospital de Filadèlfia, Filadèlfia, Pennsilvània

6Universitat McMaster, Ontario, Canadà

7Centre d’hemofília, Hospital Universitari de Frankfurt, Frankfurt, Alemanya

8Irish Haemophilia Society, Dublín, Irlanda

9Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milà, Itàlia

10Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milà, Itàlia

11Pediatria i Patologia, Universitat de Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Filadèlfia, Pennsilvània

16Xarxa americana de trombosi i hemostàsia, Decatur, GA

17Fundació Nacional d’Hemofília (NHF), Nova York

18Pfizer Inc, Nova York

19Haemophilia Comprehensive Care Center, Facultat de Ciències de la Salut, Universitat de Witwatersrand i NHLS, nord de Johannesburg, Sud-àfrica

20Federació Mundial d’Hemofília, La Jolla, CA

Punts de dades clau

DISSENY D'ESTUDIS DE FASE I / II

Seguint les directrius de l’Agència Europea de Medicaments (EMA) i de l’Administració d’Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA), el WFH GTR SC ha desenvolupat aquest conjunt bàsic de dades que s’han de recollir sobre tots els pacients amb hemofília que reben teràpia gènica. La recopilació de dades es sol·licitarà trimestralment durant el primer any post-infusió de teràpia gènica i, posteriorment, anualment, durant tota la vida del pacient. La difusió als HTC va començar a l’agost de 2020, amb visites d’inici a l’octubre de 2020. El registre es publicarà el gener de 2021.

CONTINGUT RELACIONAT