La teràpia gènica AMT-060 en adults amb hemofília B greu o moderada-severa confirma l'expressió FIX estable i la reducció duradora del sagnat i el consum del factor IX fins a 5 anys
Aspectes destacats de la 62a reunió i exposició anual ASH

La teràpia gènica AMT-060 en adults amb hemofília B greu o moderada-severa confirma l'expressió FIX estable i la reducció duradora del sagnat i el consum del factor IX fins a 5 anys

Frank WG Leebeek, doctor, doctor1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, doctorat5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, doctor, doctor8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11, i Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Centre Mèdic de la Universitat Erasmus, Rotterdam, Països Baixos

2Departament d’Hematologia, Universitat de Groningen, Centre Mèdic Universitari de Groningen, Groningen, Països Baixos

3Centre Mèdic de la Universitat d’Amsterdam, Universitat d’Amsterdam, Amsterdam, Països Baixos

4Rigshospitalet, Copenhaguen, Dinamarca

5Departament de Medicina Interna, Medicina Vascular i Hemostaseologia, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Alemanya

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Països Baixos

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florència, Itàlia

8Institut de Frankfurt, Servei de Sang de la Creu Roja Alemanya Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemanya

9Institut de Frankfurt, Servei de Sang de la Creu Roja Alemanya Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemanya

10Facultat de Medicina de la Universitat de Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Alemanya

Punts de dades clau

DISSENY D'ESTUDIS DE FASE I / II

Punts de dades

Aquesta figura resumeix el disseny de l'estudi per a l'estudi de fase 1/2 de l'AMT-060. L’estudi va ser obert amb escalada de dosis. La cohort 1 (n = 5) va rebre una sola infusió a una dosi de 5x1012 gc / kg i la cohort 2 (n = 5) van rebre una sola infusió a una dosi de 2x1013 gc / kg. La durada del seguiment és de 5 anys per a la cohort 1 i 4.5 anys per a la cohort 2.

Imatge

Durant 5 anys (cohort 1) i 4.5 anys (cohort 2) de seguiment, l’activitat FIX endògena mitjana va ser del 5.2% (IC 95% 2.0-8.4) a la cohort 1 i del 7.4% (IC 95% 4.2-10.6) a la cohort 2. L’activitat FIX va ser dependent de la dosi i estable durant el període de seguiment de les dues cohorts. Els valors entre parèntesis representen l'activitat FIX mitjana al llarg del temps. Només s’inclouen els valors com a mínim 10 dies després de l’última administració del concentrat FIX.

CONTINGUT RELACIONAT