Etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX), un vector millorat per a la transferència gènica en adults amb hemofília B greu o moderada-greu: dades de dos anys a partir d’un assaig de fase 2b
Aspectes destacats de la 62a reunió i exposició anual ASH

Etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX), un vector millorat per a la transferència gènica en adults amb hemofília B greu o moderada-greu: dades de dos anys a partir d’un assaig de fase 2b

Annette von Drygalski, MD, Pharm D.1, Adam Giermasz, doctor, doctor2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, doctorat7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, doctor, doctor9, Esteban Gómez, MD10, Robert Gut, MD, doctorat11, i Steven W. Pipe, MD12

1Departament de Medicina, Divisió d’Hematologia / Oncologia, UC San Diego Health, San Diego, CA

2Universitat de Califòrnia, Davis, Sacramento, Califòrnia

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florència, Itàlia

4Universitat de Carolina del Nord a Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Divisió d’Hematologia, Universitat de Carolina del Nord a Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregon Health & Science University, Portland, Oregon

7Centre Mèdic de la Universitat Erasmus, Rotterdam, Països Baixos

8Centre d’hemofília, Hospital Universitari de Frankfurt, Frankfurt, Alemanya

9Oregon Health and Science University, Portland, Oregon

10Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Universitat de Michigan, Ann Arbor, MI

Punts de dades clau

Imatge

L'assaig clínic de fase 2B per a l'AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) es va dissenyar com un estudi de braç únic de marca oberta. Es va infondre una dosi única de AAV5-Pàdua hFIX en 3 participants a una dosi de 2x1013 gc / kg. L’objectiu principal va ser l’activitat FIX a les 6 setmanes i la durada del seguiment va ser de 5 anys. Els anticossos neutralitzants pre-existents a l'AAV5 no eren un criteri d'exclusió.

Imatge

El valor final principal de l’activitat FIX ≥ 5% a les 6 setmanes després de la infusió es va assolir en els 3 participants. L’activitat mitjana de FIX als 2 anys va ser del 44.2% i l’activitat de FIX va ser estable des de l’any 1 fins a l’any 2. Durant 2 anys, 2 o 3 participants no tenien sagnat ni l’ús de concentrat de FIX. El tercer participant va tenir 2 infusions de teràpia de reemplaçament FIX per 1 sospitós i 1 sagnat confirmat.

CONTINGUT RELACIONAT