Primer estudi de teràpia gènica en humans de la tecnologia de vectors de càpsides AAVhu37 en hemofília greu A - BAY 2599023 té una àmplia elegibilitat del pacient i una expressió estable i sostinguda a llarg termini del FVIII
Aspectes destacats de la 62a reunió i exposició anual ASH

Primer estudi de teràpia gènica en humans de la tecnologia de vectors de càpsides AAVhu37 en hemofília greu A - BAY 2599023 té una àmplia elegibilitat del pacient i una expressió estable i sostinguda a llarg termini del FVIII

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5i Lisa A. Michaels6

1Departaments de Pediatria i Patologia, Universitat de Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basilea, Suïssa

3Bayer, Sao Paulo, Brasil

4Bayer, Wuppertal, Alemanya

5Bayer, Berlín, Alemanya

6Bayer, Whippany, Nova Jersey

Punts de dades clau

Imatge

En un estudi en fase 1/2, obert, de detecció de dosis, els pacients elegibles s’han inscrit seqüencialment en tres cohorts de dosis (0.5, 1 i 2 x 1013 gc / kg) per rebre una única infusió intravenosa de BAY 2599023, amb un mínim de dos pacients per dosi. Es seguirà als pacients durant un total de 5 anys per avaluar la seguretat i l’eficàcia.

Imatge

Aquesta figura resumeix la resposta FVIII (mitjançant l'assaig cromogènic) per a pacients que reben una única infusió de BAY 2599023 fins al límit de dades del 26 d'octubre de 2020. Els 6 pacients dosificats en les 3 cohorts han mostrat una expressió sostinguda de FVIII dependent de la dosi, superior a 40 –80 setmanes de seguiment.

CONTINGUT RELACIONAT