Millores en la qualitat de vida relacionada amb la salut en adults amb hemofília B severa o moderadament greu després de rebre la teràpia gènica Etranacogene Dezaparvovec
Destacats del 30è Congrés de l'ISTH

Millores en la qualitat de vida relacionada amb la salut en adults amb hemofília B severa o moderadament greu després de rebre la teràpia gènica Etranacogene Dezaparvovec

Presentat per: Steven W. Pipe, MD, Universitat de Michigan, Ann Arbor, Michigan, Estats Units

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Pipa4

1CSL Behring, Rei de Prússia, Pennsilvània, EUA, Rei de Prússia, Pennsilvània, Estats Units
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, EUA, Little Falls, Nova Jersey, Estats Units
3CSL Behring, Rei de Prússia, Pennsilvània, EUA, Rei de Prússia, Pennsilvània, Estats Units
4Universitat de Michigan, Ann Arbor, Michigan, Estats Units

 

 

Punts de dades clau

Punts finals del resultat informat pel pacient HOPE-B (PRO).

Els criteris de resultat reportats pel pacient, tant secundaris com exploratoris, es van avaluar com a part de l'assaig clínic HOPE-B. Es van especificar prèviament dos instruments com a criteris secundaris de l'assaig, tots dos qüestionaris genèrics no específics de la malaltia hemofílica: el Qüestionari Internacional d'Activitat Física (iPAQ) i l'Escala Visual Analògica (VAS) EQ-5D-5L. A més, l'assaig va incloure diversos instruments PRO que es van especificar prèviament com a criteris d'exploració.

Hem-A-QoL: millores mantingudes a 2

Les millores en la puntuació total de Hem-A-QoL observades després de l'any 1 es van mantenir després de 2 anys de seguiment. La puntuació total mitjana va millorar en 6.2 punts en comparació amb l'inici, la qual cosa representa una millora del 23.7%. Les puntuacions específiques del domini relacionat amb l'hemofília que eren significatives a l'observació d'1 any es van millorar constantment als 2 anys després de la teràpia gènica.

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius
Imatge

Please enable the javascript to submit this form

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

SSL essencial