Impacte de la transferència de gens Valoctocogen Roxaparvovec per a l'hemofília A severa en la qualitat de vida relacionada amb la salut

Aspectes destacats del 15è Congrés Anual d'EAHAD

Impacte de la transferència de gens Valoctocogen Roxaparvovec per a l'hemofília A severa en la qualitat de vida relacionada amb la salut

B.O'Mahony^1,2; J.Mahlangu³; K.Peerlinck⁴; JDWang⁵; G.Lowe⁶; CWTan⁷; A.Giermasz⁸; H.Tran⁹; TLKhoo¹⁰; E.Cockrell¹¹; D.Pepperell¹²; H.Chambost¹³; MLFernández¹⁴; R.Kazmi¹⁵; E.Majerus¹⁶; MWSkinner^17,18; R.Klamroth¹⁹; J.Quinn²⁰; H.Yu²⁰; WYWong²⁰; A.Lawal²⁰; TMRobinson²⁰; B.Kim²⁰

¹Societat Irlandesa d'Hemofília;²Trinity College, Dublín, Irlanda;³Centre d'atenció integral a l'hemofília, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Universitat de Witwatersrand i NHLS, Johannesburg, Sud-àfrica;⁴Departament de Medicina Vascular i Centre d'Hemostàsi i Hemofília, Hospitals Universitaris de Lovaina, Lovaina, Bèlgica;⁵Centerfor Rare Disease and Hemophilia, Hospital General de Veterans de Taichung, Taichung, Taiwan, Província de la Xina;⁶West Midlands Comprehensive Care Heemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Regne Unit;⁷Departament d'Hematologia, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Austràlia;⁸Centre de tractament de l'hemofília, Universitat de Califòrnia Davis, Sacramento, Estats Units;⁹Unitat d'Hemostàsi i Trombosi, Centre de Tractament de l'Hemofília, The Alfred Hospital, Melbourne;¹⁰Institut d'Hematologia, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Austràlia;¹¹Pediatric Hematology Oncology, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, Estats Units;¹²Departament d'Hematologia, Fiona Stanley Hospital, Murdoch, Austràlia;¹³AP-HM, Departament d'Hematologia Oncològica Pediàtrica, Hospital Infantil La Timone, Universitat Aix Marsella, INSERM, INRA, C2VN, Marsella, França;¹⁴Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, La Corunya, Espanya;¹⁵Departament d'Hematologia, Hospital Universitari de Southampton, Southampton, Regne Unit;¹⁶Departament de Medicina, Universitat de Washington a St. Louis, St. Louis;¹⁷Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Estats Units;¹⁸Universitat McMaster, Hamilton, Canadà;¹⁹Centre de tractament integral de l'hemofília, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlín, Alemanya;²⁰BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estats Units

Punts de dades clau

Hemo-QOL-A Total i puntuacions de domini

Hemo-QOL-A Total i puntuacions de domini

^aP <0.0001,^bP <0.01, ^cP <0.05 i ^dP < 0.001. La negreta indica que CFB va tenir una exploració P-valor < 0.05. Hemo-QOL-A, Qüestionari de qualitat de vida específic per a l'hemofília per a adults.

Resultats de l'anàlisi Hemo-QOL-A per a l'assaig de fase 3 GENEr8-1 de la teràpia gènica valoctocogen roxaparvovec per a l'hemofília A. Es mostren les puntuacions totals i de domini per a la línia de base, la setmana 26 i la setmana 52. L'ombrejat rosa indica un canvi mitjà respecte a la línia de base (CFB) que és ≥ la diferència clínicament important (CID) per a les puntuacions del domini (6.0) i la puntuació total (5.5).