Impacte de la transferència de gens Valoctocogen Roxaparvovec per a l'hemofília A severa en la qualitat de vida relacionada amb la salut
Aspectes destacats del 15è Congrés Anual d'EAHAD

Impacte de la transferència de gens Valoctocogen Roxaparvovec per a l'hemofília A severa en la qualitat de vida relacionada amb la salut

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Peerlinck4; JDWang5; G.Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E.Cockrell11; D.Pepperell12; H.Chambost13; MLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J.Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Societat Irlandesa d'Hemofília;2Trinity College, Dublín, Irlanda;3 Centre d'atenció integral a l'hemofília, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Universitat de Witwatersrand i NHLS, Johannesburg, Sud-àfrica;4 Departament de Medicina Vascular i Centre d'Hemostàsi i Hemofília, Hospitals Universitaris de Lovaina, Lovaina, Bèlgica;5 Centerfor Rare Disease and Hemophilia, Hospital General de Veterans de Taichung, Taichung, Taiwan, Província de la Xina;6 West Midlands Comprehensive Care Heemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Regne Unit;7 Departament d'Hematologia, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Austràlia;8 Centre de tractament de l'hemofília, Universitat de Califòrnia Davis, Sacramento, Estats Units;9 Unitat d'Hemostàsi i Trombosi, Centre de Tractament de l'Hemofília, The Alfred Hospital, Melbourne;10 Institut d'Hematologia, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Austràlia;11 Pediatric Hematology Oncology, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, Estats Units;12 Departament d'Hematologia, Fiona Stanley Hospital, Murdoch, Austràlia;13 AP-HM, Departament d'Hematologia Oncològica Pediàtrica, Hospital Infantil La Timone, Universitat Aix Marsella, INSERM, INRA, C2VN, Marsella, França;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, La Corunya, Espanya;15 Departament d'Hematologia, Hospital Universitari de Southampton, Southampton, Regne Unit;16 Departament de Medicina, Universitat de Washington a St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Estats Units;18 Universitat McMaster, Hamilton, Canadà;19 Centre de tractament integral de l'hemofília, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlín, Alemanya;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estats Units

Punts de dades clau

Hemo-QOL-A Total i puntuacions de domini

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 i dP < 0.001. La negreta indica que CFB va tenir una exploració P-valor < 0.05. Hemo-QOL-A, Qüestionari de qualitat de vida específic per a l'hemofília per a adults.

Resultats de l'anàlisi Hemo-QOL-A per a l'assaig de fase 3 GENEr8-1 de la teràpia gènica valoctocogen roxaparvovec per a l'hemofília A. Es mostren les puntuacions totals i de domini per a la línia de base, la setmana 26 i la setmana 52. L'ombrejat rosa indica un canvi mitjà respecte a la línia de base (CFB) que és ≥ la diferència clínicament important (CID) per a les puntuacions del domini (6.0) i la puntuació total (5.5).

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius
Imatge

Please enable the javascript to submit this form

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

SSL essencial