Seguiment de més de 5 anys en una cohort de pacients amb hemofília B tractats amb Fidanacogen Elaparvovec Teràpia gènica del virus adenoassociat
Aspectes destacats de la 63a reunió anual d'ASH

Seguiment de més de 5 anys en una cohort de pacients amb hemofília B tractats amb Fidanacogen Elaparvovec Teràpia gènica del virus adenoassociat

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, doctor, doctor4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11, i Jeremy Rupon, MD9

1L'Hospital Infantil de Filadèlfia, Filadèlfia, PA
2Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, MS
3Teràpies cel·lulars i moleculars, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Austràlia
4Universitat de Califòrnia, Davis, Sacramento, Califòrnia
5Perelman School of Medicine de la Universitat de Pennsylvania, Filadèlfia, PA
6Centre de tractament de l'hemofília, UC Davis, Sacramento, CA
7Universitat de Toronto, St. Michael's Hospital, Toronto, Canadà
8Universitat de Columbia, Nova York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, Pennsilvània
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Regne Unit
11Pfizer Inc, Nova York, Nova York

Punts de dades clau

FIX Activitat al llarg del temps després de la infusió de Fidanacogene Elaparvovec

Activitat FIX (a partir de la data de tall de desembre de 2020) per als 15 participants de l'assaig clínic de fase 1/2 del fidanacogen elaparvovec que van rebre una dosi de 5e11 vg/kg. L'activitat FIX es va determinar mitjançant l'assaig de coagulació en una etapa basat en Actin FSL del laboratori central. Els nivells d'activitat FIX mitjans s'han mantingut en el rang de gravetat de l'hemofília lleu: 22.8%, any 1 (n = 15); 25.4%, any 2 (n = 14); 22.9%, any 3 (n = 14); 24.9%, any 4 (n = 9); i 19.8%, any 5 (n = 7).

ABR al llarg del temps després de la infusió de Fidanacogene Elaparvovec

ABR per a 14 dels 15 participants de fase 1/2 que van participar en l'estudi de seguiment a llarg termini. Només 9 i 5 participants han arribat als punts de seguiment de 5 i 6 anys, respectivament. Des de la infusió prevectoral, l'ABR mitjà ha oscil·lat entre 0.1 i 0.9 per any durant el seguiment, i cap participant ha reprès la profilaxi FIX.

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius
Imatge

Please enable the javascript to submit this form

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

SSL essencial