Seguiment de més de 5 anys en una cohort de pacients amb hemofília B tractats amb Fidanacogen Elaparvovec Teràpia gènica del virus adenoassociat

Aspectes destacats de la 63a reunió anual d'ASH

Seguiment de més de 5 anys en una cohort de pacients amb hemofília B tractats amb Fidanacogen Elaparvovec Teràpia gènica del virus adenoassociat

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, MD², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adam Giermasz, doctor, doctor⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹, i Jeremy Rupon, MD⁹

¹L'Hospital Infantil de Filadèlfia, Filadèlfia, PA
²Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, MS
³Teràpies cel·lulars i moleculars, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Austràlia
⁴Universitat de Califòrnia, Davis, Sacramento, Califòrnia
⁵Perelman School of Medicine de la Universitat de Pennsylvania, Filadèlfia, PA
⁶Centre de tractament de l'hemofília, UC Davis, Sacramento, CA
⁷Universitat de Toronto, St. Michael's Hospital, Toronto, Canadà
⁸Universitat de Columbia, Nova York, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, Pennsilvània
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Regne Unit
¹¹Pfizer Inc, Nova York, Nova York

Punts de dades clau

FIX Activitat al llarg del temps després de la infusió de Fidanacogene Elaparvovec
ABR al llarg del temps després de la infusió de Fidanacogene Elaparvovec

FIX Activitat al llarg del temps després de la infusió de Fidanacogene Elaparvovec

Activitat FIX (a partir de la data de tall de desembre de 2020) per als 15 participants de l'assaig clínic de fase 1/2 del fidanacogen elaparvovec que van rebre una dosi de 5e11 vg/kg. L'activitat FIX es va determinar mitjançant l'assaig de coagulació en una etapa basat en Actin FSL del laboratori central. Els nivells d'activitat FIX mitjans s'han mantingut en el rang de gravetat de l'hemofília lleu: 22.8%, any 1 (n = 15); 25.4%, any 2 (n = 14); 22.9%, any 3 (n = 14); 24.9%, any 4 (n = 9); i 19.8%, any 5 (n = 7).

ABR al llarg del temps després de la infusió de Fidanacogene Elaparvovec

ABR per a 14 dels 15 participants de fase 1/2 que van participar en l'estudi de seguiment a llarg termini. Només 9 i 5 participants han arribat als punts de seguiment de 5 i 6 anys, respectivament. Des de la infusió prevectoral, l'ABR mitjà ha oscil·lat entre 0.1 i 0.9 per any durant el seguiment, i cap participant ha reprès la profilaxi FIX.