Etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX), un vector millorat per a la transferència gènica en adults amb hemofília B greu o moderada-severa
Aspectes destacats del 14è Congrés Anual d'EAHAD

Etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX), un vector millorat per a la transferència gènica en adults amb hemofília B greu o moderada-greu: dades de dos anys a partir d’un assaig de fase 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, doctor, doctor2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, doctorat7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gómez, MD8, Robert Gut, MD, doctorat9, i Steven W. Pipe, MD10

1Universitat de Califòrnia, San Diego, La Jolla, CA, EUA

2Universitat de Califòrnia, Davis, Sacramento, CA, EUA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florència, Itàlia

4Universitat de Carolina del Nord, Chapel Hill, EUA

5Oregon Health and Science University, Portland, EUA

6Centre Mèdic Universitari Erasmus, Rotterdam, Països Baixos

7Hospital Universitari de Frankfurt, Alemanya

8Phoenix Children's Hospital, Phoenix, EUA

9uniQure Inc, Lexington, MA, EUA

10Universitat de Michigan, Ann Arbor, MI, EUA

Punts de dades clau

Activitat FIX després de la infusió vectorial AAV5-Pàdua hFIX

Després de la infusió de 2x1013 gc / kg, es va assolir el valor final principal de l’activitat FIX ≥ 5% a les 6 setmanes després de la infusió en els 3 participants. L’activitat mitjana FIX als 2 anys va ser del 44.2% i l’activitat FIX va ser estable des de l’any 1 fins al segon.

Sagnats després de la infusió vectorial AAV5-Pàdua hFIX

Al llarg de 2 anys, 2 de cada 3 participants no tenien sagnat ni l'ús de concentrat FIX. El tercer participant va utilitzar un total de 2 infusions de teràpia de reemplaçament FIX (1 sospitada i 1 hemorràgia confirmada) en ocasions diferents (excloent la cirurgia). Tots els participants es mantenen exempts de profilaxi 2 anys després de la infusió.

CONTINGUT RELACIONAT